基因治疗方面的核心技术及产业前景
一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，比如血友病等。在安全性上，基因
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
Nature：开发出Cas9-MMEJ可编程基因编辑方法，有望治疗143种由DNA微重复引起的疾病
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
中国学者发现“去衰老”因子，关节炎基因治疗有望突破
细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志，是驱动老年疾病发生发展的重要因素。骨关节炎是一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄增长而逐渐增加。伴随着衰老，关节内的多种细胞，如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老及功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的重要诱因之一。因此，研究干细胞衰老的机制并寻找应对策略对于骨关节炎的治疗具有重大意义。2019年4月1日，中科院生物物理所
刘光慧研究组在骨关节炎基因治疗领域取得重要进展
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
默克将与金斯瑞一起帮助加速中国细胞和基因治疗产业化
领先的科技公司默克(Merck)今天宣布，该公司与中国生物科技公司金斯瑞(GenScript)签署了一份不具约束力的谅解备忘录，从而建立一个关注质粒和病毒载体制造的战略联盟。 默克与中国生物科技公司金斯瑞合作，一起为中国基因治疗生产质粒和病毒载体 默克执行委员会成员、生命科学首席执行官吴博达(Udit Batra)表示：“高品质质粒和病毒载体的制造，是细胞和基因治疗商业化方面最为关键的一个组成部