镰状细胞病基因治疗的进展和竞争
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20
【本周五早鸟截止】IGC全阵容议程首发，全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
作为免疫基因及细胞治疗领域年度品牌盛会，IGC 2021第五届中国国际免疫基因及细胞治疗论坛，将于9月1-2日于北京盛大开幕。 中国科学院院士、临床肿瘤学家宋尔卫教授，美国基因与细胞治疗学会顾问委员会前主席Mark A. Kay教授，全球基因治疗领域的领导者之一高光坪教授，国际著名肿瘤免疫学家傅阳心教授、中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长
基因治疗领域的后起之秀，盘点mRNA疫苗背后的中国力量
疫情汹涌，风口浪尖上的mRNA疫苗研发进程一直受到全球密切关注，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。mRNA疫苗是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础，通过不同的递送方式递送至人体细胞内，经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品。与传统疫苗相比，mRNA疫苗生产工艺简单、开发速度快、无需细胞培养、成本低，因此备受资
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
12个优秀项目+重磅点评嘉宾，细胞与基因治疗项目路演参会报名
2021年6月3-5日，“2021张江细胞产业国际峰会 中国细胞治疗第二届年会”将于上海市召开。本次峰会邀请国内细胞-基因治疗领域杰出科学家、医学专家、企业家和青年学者开展学术和产业交流，深入探讨细胞前沿问题和最新研究技术，包括标准化细胞制备、细胞治疗的安全性和有效性等，以推动中国细胞治疗领域研究与转化应用发展。
Pharmacology & Therapeutics：纳米药物的传递系统、免疫治疗和基因治疗以及在膀胱癌中进展
2021年5月11日讯/生物谷BIOON/---印度巴努本·纳纳瓦蒂药学院在Pharmacology & Therapeutics杂志上发表了题为“Clinical therapies and nano drug delivery systems for urinarybladdercancer”的综述文章。膀胱癌的临床治疗及纳米给药系统。这一综述总
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞