干细胞治疗及其规范化管理
为了规范并促进我国干细胞临床研究，确保干细胞临床研究符合科学、安全、有效及社会伦理，保护受试者的合法权益并保障其安全，国家卫计委即将颁布《干细胞临床试验研究管理办法》和《干细胞临床试验研究基地管理办法》等相关管理规定，这将进一步规范我国干细胞治疗的临床前研究、临床试验和应用，推动我国干细胞与再生医学的健康发展。
干细胞治疗下肢缺血的临床转化研究和进展
目前，国内外报告应用干细胞治疗下肢缺血性疾病已取得较好疗效，但多为近期疗效，远期疗效和安全性报告少见。我们对外周血干细胞治疗下肢缺血性疾病进行了一个5年期的远期疗效和安全性观察，发现干细胞治疗5年后原来近期疗效好的患者大部分能维持疗效；所有患者生化指标无特殊改变，注射细胞的下肢未发现导致肿瘤情况。我们也开展了脐带间充质干细胞治疗下肢缺血性疾病的研究，取得了一定的疗效，在安全性方面也没有发现问题。
间充质干细胞治疗视网膜变性研究进展
以年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性（RP）为代表的视网膜变性疾病是全球性重要的致盲眼病。临床上，AMD分为渗出性（湿性）和萎缩性（干性）两大类。尽管眼内注射抗VEGF药物治疗对干预湿性AMD有一定效果，但对更为常见的干性AMD目前尚缺乏有效治疗办法，加之眼部的特性，使之成为世界性干细胞应用研究热点。与美国以胚胎干细胞（ESC）进行视网膜前体细胞和视网膜细胞分化获得的供体细胞、日本以诱导性多能干细胞（iPSC）来源的视网膜色素上皮细胞（RPE）为主要供体细胞开展视网膜下腔移植不同，我们研究团队以间充质干细胞（MSC）和脂肪来源干细胞（ADSC）为供体细胞，并利用RCS大鼠这种遗传性视网膜变性模型为工具，进行视网膜下腔移植进行研究。本报告结合间充质干细胞的简要介绍，重点报告我们实验室进来研究所取得的进展，特别是MSC和ADSC在RCS大鼠的移植后的存活、迁移、整合、分化情况，以及这些干预治疗的效果和安全性，并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测和展望。
异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
李光申：异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。
来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
小脑萎缩症(Cerebellar Atrophy)的全名为「小脑退化性动作协调障碍(Cerebellar Ataxia)」，患者的小脑、脑干和脊髓会产生退化性萎缩。疾病特征是因小脑萎缩、小脑功能不良所引起的缓慢渐进性的共济失调，如走路时步履不稳、肢体不协调；说话时发音含糊不清、无法控制音调；眼球转动不平顺；吞咽困难、进食时容易呛咳等。
在临床上的表现除了以小脑的症状为主外，也有些患者因神经系统其他部位的病变引起其他症状，包括复视、巴金森氏症、肌肉萎缩、四肢感觉异常或肌跃症等。
发病年龄在不同类型的小脑萎缩症稍有不同，一般多半在青壮年20至50岁之间。目前并无有效的治疗方式。
本演讲将分享对于此类患者，经由静脉输注异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症之安全性及疗效评估，以及异体间充质干细胞经由规范化生产，成为药物供临床常规使用之经验。
学习新版《药品生产质量管理规范》强化体细胞治疗的质控
2011年卫生部发布了97号令，有关新版《药品生产质量管理规范》(以下简称药品GMP)。它是历经5年修订、两次公开征求意见而完成的。新版药品GMP吸收了国际先进经验，结合我国国情，按照"软件硬件并重"的原则，贯彻质量风险管理和药品生产全过程管理的理念，更加注重科学性，强调指导性和可操作性，达到了与世界卫生组织药品GMP的一致性。
体细胞的制备与新版《药品生产质量管理规范》或制药有什么关系？因为体外进行细胞培养（未经培养的血细胞、骨髓细胞不在内），就要使用培养基、细胞因子等，需要GMP净化间，需要有标准操作程序（SOP）和产品的质控，这些和制药没有本质上的区别。经过培养的细胞可能被活化、或改变性质和功能,因此，终产品需要证明其安全性和有效性。因此，学习药品GMP对于体细胞制剂的质控是十分必要的。
2011年底我国卫生部国家食品药品监督管理局发布了卫办科教涵1177号"关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知"。已叫停未经卫生部和SFDA批准的干细胞临床研究和应用。这也是我国开展体细胞临床研究的良好开端。体细胞的研究和应用仅仅是开始，问题较多，但其发展潜力很大，尤其在肿瘤，传染病，以及再生医学方面的应用前景广阔。相信我国的科技工作者和管理者携手，加速科学的体细胞临床研究，一定会造福于百姓，并走到国际的前列。
免疫细胞治疗技术
免疫细胞治疗技术（CIK）细胞制品制备的质量控制，
一、学科基本情况-基础科研平台：
拥有两个细胞培养室，其中一个用于第三类医疗技术相关细胞 制品临床前的中试试验；
二、GMP洁净室情况-硬件设施；
三、研发技术团队；
四、细胞制品质量控制；
五、细胞制品质量标准；
六、细胞制品放行条件
七、制备记录及原始数据管理
八、现有数据资料初步总结
骨髓间充质干细胞治疗矽肺的基础与临床研究
较石英尘和博来霉素诱导的大鼠肺纤维化模型，我们发现，1.共同点：两种模型的肺泡炎和肺纤维化程度均随时间逐渐变的更严重，最终结局均为肺组织纤维化。2.不同点：BLM组14d时肺纤维化最严重，而SiO2组7d时纤维化与对照组同期相比无统计学意义。 免疫组化显示TNF-α表达量在BLM组7d时最高，在14d时SiO2组高于BLM组；CD68表达量在SiO2组14d时最高，在BLM组7d时低于本组14d时，低于SiO2组同期。TNF-α和CD68表达量在SiO2、BLM两组各时段均较对照组高。
在动物研究基础上，我们做了初步临床研究。2008年10月至2010年5月对10例矽肺患者采用自体BMSCs移植治疗，其中7例患者采用单独自体BMSC移植治疗，3例患者（Ⅱ期1例，I期2例）采用肝细胞生长因子（Hepatocyte growth factor,HGF）基因修饰的自体BMSCs治疗。结果：
1.临床症状改善情况：治疗后观察患者6～9个月，所有患者咳嗽、咳痰、胸闷、气紧等呼吸系统症状基本消失。
2．血清CP和IgG水平的变化：治疗后血清CP和IgG水平下降明显，与治疗前比较差异有显著性意义。
3．T细胞亚群变化：治疗后T细胞亚群变化与治疗前比较差异无显著性。
4．肺通气功能变化：治疗后FVC、FEVl.0有明显增加，与治疗前相比差异有显著性。
思考与展望：
1. 通过内源的、外源的甚至经过基因修饰的干细胞使组织再生，是一个很有前途的新的治疗方法；
2. 矽肺的发病机制非常复杂，故其治疗的难度很大。建议开展多环节的防治合作。
严重肝脏疾病的细胞治疗技术
肝脏是人体的重要器官之一，具有代谢、合成、解毒、排泄和免疫等生理功能。在临床上常见的肝脏损伤因素包括病毒感染、药物性损害、过量饮酒和自身免疫紊乱等。当患者表现为严重的肝病（重度急性或慢性肝炎、肝硬化、肝衰竭或肝癌等）时，在常规的保肝对症治疗基础上，应用新型细胞治疗技术可以减轻肝脏的损害，改善病人的症状，甚至可以提高临床的疗效，促进病人早日康复。
目前，国内外报道肝病细胞治疗方法有：免疫细胞治疗（NK细胞、DC细胞、CIK细胞和激活的T细胞等）、干细胞治疗（自体骨髓干细胞、自体间充质干细胞、人脐带间充质干细胞治疗）等。然而，开展肝病细胞治疗需要具备一些基本而且必要条件。例如：有符合条件的细胞制备平台和质量控制SOP、具备基础和临床兼备的专业人员队伍、符合伦理知情同意要求、获得有关部门的审批等一系列的条件。这里我们结合临床常见的肝病诊治实践，分别介绍免疫细胞治疗和干细胞治疗肝病相关的国内外进展；同时着重强调科学设计临床细胞治疗方案和客观评价安全性、临床疗效的重要性；分析肝病领域细胞治疗存在的、亟待解决的主要问题，并和大家一起展望今后肝病领域细胞治疗的发展前景。