李光申：异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。
来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
小脑萎缩症(Cerebellar Atrophy)的全名为「小脑退化性动作协调障碍(Cerebellar Ataxia)」，患者的小脑、脑干和脊髓会产生退化性萎缩。疾病特征是因小脑萎缩、小脑功能不良所引起的缓慢渐进性的共济失调，如走路时步履不稳、肢体不协调；说话时发音含糊不清、无法控制音调；眼球转动不平顺；吞咽困难、进食时容易呛咳等。
在临床上的表现除了以小脑的症状为主外，也有些患者因神经系统其他部位的病变引起其他症状，包括复视、巴金森氏症、肌肉萎缩、四肢感觉异常或肌跃症等。
发病年龄在不同类型的小脑萎缩症稍有不同，一般多半在青壮年20至50岁之间。目前并无有效的治疗方式。
本演讲将分享对于此类患者，经由静脉输注异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症之安全性及疗效评估，以及异体间充质干细胞经由规范化生产，成为药物供临床常规使用之经验。
p53独立诱导细胞凋亡途径与p53肿瘤抑制DNA损伤的执行
澳大利亚Walter+Eliza医学研究所Andreas Strasser教授介绍了不依赖于p53的DNA损伤所引发的的凋亡信号通路，这条信号通路与p53相互协调，共同增加肿瘤的抑制作用。
癌症干细胞表达的细胞朊蛋白在大肠癌中的应用
中科院动物所陈佺教授介绍了CSCs表面的一种新型标记分子PrPc，PrPc在调节CSCs的EMT过程中十分重要，可以作为一种治疗结肠癌转移的新型靶标。
p63和增强细胞迁移和转移的前列腺癌的miR-205的靶结果损失
Gerry Melino教授介绍了p63和miR-205在细胞迁移和前列腺癌转移中的作用，指出实验证明p53突变能够抑制p63及miR-205的表达。
干细胞和间充质细胞肿瘤的发展
来自上海生命科学研究院的时玉舫教授分别对一下几个内容做了详细介绍：间充质干细胞；对骨髓间充质干细胞转化的研究现状；骨髓间充质干细胞和免疫细胞之间的相互作用;细胞因子激活的骨髓间充质干细胞等干细胞相关技术知识。
单细胞DNA测序 - 陈巍学基因（10）
从一个细胞做全基因组的测序，是很有用的分析手段。目前MALBAC方法和MDA方法是两个最主要的单细胞全基因组扩增方法。
本视频介绍了：1、MALBAC方法的原理，和其巧妙之处；2、MDA方法的原理；3、单细胞测序在胚胎植入前检测中的应用
林苏珊:移植细胞,而不是器官
外科先锋林苏珊完成了亚洲第一例肝脏移植手术。但是对于器官移植的道德忧虑（捐献的器官来自哪里...）让她看的更加长远，使她疑问到：我们时候能移植细胞，而不是完整的器官？在INK会议上，她讲述了她在细胞治疗的令人惊讶的新发现。
动物细胞培养过程优化放大关键问题及对策思考
动物细胞大规模培养技术在抗体、重组蛋白质和病毒疫苗等生物医药产品的研发和工业化生产中具有广泛的应用，已成为当今国际生物医药产业发展的主流。本文围绕动物细胞培养过程研究和工业化应用中的核心问题，结合相关实例重点介绍了动物细胞无血清/无蛋白培养基高通量开发技术、细胞培养过程及其生物反应器放大强化和优化操作技术、动物细胞代谢调控和高密度流加/连续灌注培养过程优化技术等关键技术方面近年取得的主要进展，在此基础上进一步分析、探讨了动物细胞培养过程优化放大所面临的关键问题及其对策。
干细胞临床研究现状
中科院院士吴祖泽在“2012细胞治疗技术研讨会”上发表演讲，以《干细胞临床研究现状》为题，主要围绕世界各国干细胞研究成果，如何制定规范我国干细胞研究领域的行为准则展开。
美国Osiris医药公司5月17日宣布，加拿大卫生监管机构已批准使用该公司的Prochymal药物治疗儿童急性移植抗宿主疾病（GvHD），Prochymal成为全球首个获准用于治疗全身性疾病的干细胞药物。
韩国已批准两例干细胞治疗药物
2011年7月11日，韩国食品药品管理局正式宣布，准许由FCB-Pharmicell公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram-AMI投放市场销售。接着于2012年1月8日韩国食品药品厅表示，本月中旬或将批准Medi-post公司的软骨再生治疗药物Cartistem和Anterogen公司的肛瘘治疗药物Cuepistem的生产许可。根据韩国政府和相关企业的公开信息，若Cartistem和Cuepistem获得生产许可，可以在一个月到两个月内进入韩国市场。
对我国干细胞领域监管的启示
与上述国家相比，我们的差距在哪儿？吴院士认为有三点不足之处：一、我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，二、干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则有待理顺，三、一些单位作了过度的、不科学的商业炒作，造成负面影响。
2011年12月16日，卫生部发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》 ，各个干细胞研究单位需按照此通知进行自查自纠工作。接着于2012年4月，又出台了《干细胞临床研究指导原则 (暂行)》 、《干细胞临床研究基地管理办法(初稿)》两个文件。
干细胞的体外修饰
干细胞制剂的制备除必须遵守《药品生产质量管理规范》，干细胞制剂的检定必须符合《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》中的相关规定外。若干细胞的体外修饰涉及基因修饰，还须遵守 《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》；若与其它生物材料联合使用，必须符合医疗器械的相关管理规定。
干细胞研究与应用的科学性和伦理性
干细胞研究与应用需要严格的科学设计、科学实践、科学鉴定、科学审查、科学管理和相应的科学资责、严格的准入、监管制度。
由于其在细胞材料的征集、管理、研究、使用、近期与远期影响等方面的特殊敏感性，必须接受严格的伦理审查和监督，严格遵循相关的法规制度，贯彻知情同意原则，切实将患者和受试者的权益放在第一位。
干细胞临床研究基地的要求
吴院士指出，申请干细胞临床研究基地必须是三级甲等医院，并已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》，承担过药物临床试验，主要研究人员具备干细胞研究经验，并经过相关培训，取得培训证书。
学习新版《药品生产质量管理规范》强化体细胞治疗的质控
2011年卫生部发布了97号令，有关新版《药品生产质量管理规范》(以下简称药品GMP)。它是历经5年修订、两次公开征求意见而完成的。新版药品GMP吸收了国际先进经验，结合我国国情，按照"软件硬件并重"的原则，贯彻质量风险管理和药品生产全过程管理的理念，更加注重科学性，强调指导性和可操作性，达到了与世界卫生组织药品GMP的一致性。
体细胞的制备与新版《药品生产质量管理规范》或制药有什么关系？因为体外进行细胞培养（未经培养的血细胞、骨髓细胞不在内），就要使用培养基、细胞因子等，需要GMP净化间，需要有标准操作程序（SOP）和产品的质控，这些和制药没有本质上的区别。经过培养的细胞可能被活化、或改变性质和功能,因此，终产品需要证明其安全性和有效性。因此，学习药品GMP对于体细胞制剂的质控是十分必要的。
2011年底我国卫生部国家食品药品监督管理局发布了卫办科教涵1177号"关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知"。已叫停未经卫生部和SFDA批准的干细胞临床研究和应用。这也是我国开展体细胞临床研究的良好开端。体细胞的研究和应用仅仅是开始，问题较多，但其发展潜力很大，尤其在肿瘤，传染病，以及再生医学方面的应用前景广阔。相信我国的科技工作者和管理者携手，加速科学的体细胞临床研究，一定会造福于百姓，并走到国际的前列。