BlueRock Therapeutics 用于治疗原发性感光细胞疾病的OpCT-001获得美国FDA 快速通道认定

2025年2月27日，拜耳集团和拜耳集团全资独立运营公司、处于临床阶段的细胞疗法公司BlueRock Therapeutics今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OpCT-001进入快速通道。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。OpCT-001是首个通过临床试验治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生在研细胞疗法，原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。

美国FDA快速通道认定的目的是促进针对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审查。获得“快速通道”称号的候选药物可能有资格与美国FDA进行更频繁的互动，讨论候选药物的开发计划，以及在符合相关标准的情况下获得加速审批和优先审评的资格。

BlueRock公司首席开发与医学官、医学博士、工商管理硕士Amit Rakhit说：“我们很高兴OpCT-001获得了FDA的快速通道认定。原发性光受体疾病患者需要有可能恢复视力的新疗法，我们期待着与美国FDA密切合作，通过临床试验推进这一项目。”

原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞，恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限，估计美国有11万人患有这种疾病。

拜耳处方药事业部执行副总裁、全球研发负责人、处方药事业部领导团队成员Christian Rommel博士表示：“OpCT-001获得美国FDA快速通道认定表明了原发性感光细胞疾病领域对创新疗法的迫切需求。我们很荣幸能够兑现我们的承诺，为面临原发性感光细胞疾病破坏性后果的患者开发首款iPSC衍生的在研细胞疗法，从而推动突破性细胞疗法的发展。

根据BlueRock Therapeutics、FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics于2021 年达成的战略研发和临床生产合作，BlueRock Therapeutics于2024年1月从FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics获得OpCT-001的独家许可。作为合作的一部分，FUJIFILM Cellular Dynamics支持BlueRock Therapeutics开展研究、开发和关键临床试验申请阶段（IND-enabling），包括OpCT-001的临床生产。

OpCT-001 is an investigational cell therapy that has not been approved by any regulatory authority, and its efficacy and safety have not been established or fully evaluated.

OpCT-001是一种在研细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性也尚未得到确认或全面评估。