多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布

英国当地时间 6 月 12 日，眼科基因治疗公司 Beacon Therapeutics 携 9600 万英镑（约 1.2 亿美元）首次亮相。

Beacon Therapeutics 专注于开发新一代基因疗法以恢复和改善视网膜疾病患者的视力，主要投资者 Syncona 和包括 Oxford Science Enterprises（OSE）在内的其他投资者向该公司提供资金以加速产品管线推进。

▲图｜Beacon Therapeutics 首席执行官 Dave Fellows（来源：公司官网）

“Beacon Therapeutics 结合了深厚的科学基础、强大的临床网络以及经验丰富的管理团队，以推动一个后期临床管线和两个临床前管线。凭借我们 AGTC-501 临床 Ⅱ 期试验的 12 个月数据，以及两个针对常见和罕见致盲性眼科疾病的高度创新和差异化的产品管线，希望我们能够引领并推动眼科基因治疗领域的快速发展。”Beacon Therapeutics 首席执行官 David Fellows 表示。

该公司声称，“预计将在今年晚些时候公布关于AGTC-501 临床 Ⅱ 期试验的 12 个月数据。”

据悉，AGTC-501 是 Beacon Therapeutics 的核心管线 ，目前已经进入治疗 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）的 Ⅱ 期临床试验阶段。值得注意的是，该管线是 Syncona 于 2022 年 11 月收购的 AGTC 的一部分。

据官网资料显示，XLRP 主要由视网膜色素变性 GTP 酶调节因子（RPGR）基因突变引起，与该领域的其他方法不同，AGTC-501 能够正确表达全长 RPGR 蛋白，从而解决了由 XLRP 引起的整个光感受器损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的损失等。

▲图｜Beacon Therapeutics 在研产品管线（来源：公司官网）

其他管线方面，该公司的第一个临床前管线是一种玻璃体内递送的基于 AAV 的新型干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）基因治疗药物；第二个临床前管线的适应症为视锥杆细胞营养不良（CRD），这是一种遗传性视网膜疾病，由钙粘蛋白相关家族成员 1（CDHR1）基因突变引起。这项技术已获得牛津大学眼科教授 Robert MacLaren 教授实验室的许可，而他本人也是 Beacon Therapeutics 的联合创始人，担任该公司的科学顾问，并将加入董事会。

值得注意的是，不只是 Robert MacLaren，Beacon Therapeutics 的高管团队，包括 David Fellows、Nadia Waheed，以及 Abraham Scaria 等均在眼科基因治疗领域拥有数十年的从业经验。

Dave Fellows 曾是 Nightstar Therapeutics 的前首席执行官。Nightstar Therapeutics（纳斯达克股票代码 NITE）是一家总部位于英国伦敦的临床阶段基因治疗公司，成立于 2013 年，并于 2017 年在纳斯达克上市。该公司专注于使用腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗遗传性视网膜疾病，其主要候选药物为 NSR-REP1，用于治疗无脉络膜症（一种罕见的退行性 X 连锁遗传性视网膜疾病，CHM）。2019 年，该公司被渤健以 8.77 亿美元收购。

另一家视网膜疾病基因疗法开发公司 Gyroscope Therapeutics 成立于 2016 年，总部位于英国，其主要候选药物名为 GT005，是一种基于 AAV2 的基因疗法，通过视网膜下给药用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的黄斑地图状萎缩（GA），并且该基因疗法已获得 FDA 授权治疗黄斑地图状萎缩患者的快速通道资格。2021 年，诺华宣布以 8 亿美元预付款和 7 亿美元的潜在额外里程碑付款收购 Gyroscope Therapeutics。

▲图｜Beacon Therapeutics 首席医疗官 Nadia Waheed（来源：公司官网）

Nadia Waheed 曾在 Gyroscope Therapeutics 参与研究开发 GT005 基因疗法，如今，她是 Beacon Therapeutics 公司的首席医疗官，“目前我们正在开发的这种基因疗法能够正确表达全长 RPGR 蛋白，该蛋白在罕见眼科疾病中发生突变，而这是解决疾病中视杆细胞和视锥细胞的关键，通过治疗，患者的夜视能力和阅读、写作等各种日常活动有望恢复，这看起来非常令人鼓舞。”Nadia Waheed 表示。

“目前，我们已收到欧洲监管机构的初步反馈，并正在与 FDA 就全球注册临床试验进行谈判。”她补充说。

▲图｜Beacon Therapeutics 首席科学官 Abraham Scaria（来源：公司官网）

Beacon Therapeutics 领导团队中的首席科学官 Abraham Scaria 曾是 AGTC 团队的成员。据悉，AGTC 于 1999 年在佛罗里达州注册成立，是一家临床阶段的眼科疾病基因治疗公司，其研发出一种名为 AGTC-401 的针对色盲患者的基因疗法，通过视网膜下注射采用 AAV 包载的功能性人类 CNGB3 基因，进而恢复视锥细胞的正常功能。

值得一提的是，Abraham Scaria 此前还曾担任 Iveric Bio 首席战略官。就在不久前，安斯泰来宣布以 59 亿美元的价格收购 Iveric Bio。该公司其开发的 ACP 是一种研究性的新型补体 C5 蛋白抑制剂药物，用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的黄斑地图状萎缩。今年 2 月，FDA 接受了其提交的 ACP 新药申请（ NDA ），目前 NDA 已获得优先审查，处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期为 2023 年 8 月 19 日，意味着该公司今年有望成为第二家获得黄斑地图状萎缩药物批准的公司。

（来源：公司官网）

Beacon Therapeutics 是专注于眼科基因疗法的数家新兴生物技术公司之一，近年来加入该领域的公司还包括 Ray Therapeutics、  Complement Therapeutics、Avista Therapeutics，以及 Replay 的 Eudora。

对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。