真实世界数据再印证：玛伐凯泰对多种族梗阻性肥厚型心肌病患者的疗效与安全性

8月29日，百时美施贵宝今日在西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会（ESC）年会口头报告环节公布了COLLIGO-HCM（一项全球回顾性真实世界数据研究）的结果。该分析显示，在多国真实世界环境中接受治疗的、具有种族多样性的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，迈凡妥（玛伐凯泰）可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻和改善症状负担。COLLIGO-HCM研究中展现的有效性和安全性与随机对照临床试验的结果一致，日益增多的证据进一步充实了全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂——迈凡妥作为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）标准治疗的临床证据体系。

“梗阻性HCM会对患者的生活造成极大的负面影响，”多伦多大学健康网络Peter Munk心脏中心心脏专科医生、多伦多大学副教授Arnon Adler医学博士表示，“这些全球真实世界的数据与临床试验结果一致，进一步证实了玛伐凯泰的有效性和安全性，以及其为全球多样化患者群体带来的获益，包括那些在临床试验中代表性不足的人群。”

COLLIGO-HCM研究是百时美施贵宝全球真实世界数据计划WAYFARER-HCM（Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy）的一部分，覆盖七个国家（美国、加拿大、德国、英国、荷兰、澳大利亚和以色列），涉及超过3000名患者。

“真实世界数据有望为临床实践提供重要洞察，有助于指导治疗决策。”百时美施贵宝全球卫生经济学和结果研究（HEOR）免疫学与心血管领域副总裁Homa Dastani表示，“COLLIGO-HCM真实世界有效性和安全性数据丰富并拓展了玛伐凯泰完善的临床研究项目，持续证明了其在减轻梗阻和实现有效且持久的症状改善方面的作用。我们的临床项目和长期扩展分析持续近六年，期待作为全球WAYFARER-HCM计划的一部分，COLLIGO-HCM研究能够继续在真实世界环境中证明玛伐凯泰在不同患者群体中的长期有效性和安全性。”

COLLIGO-HCM研究评估了玛伐凯泰在种族多样化人群（n=278）中治疗的有效性和安全性，该群体分布在四大洲多个中心，包括23.2%的黑人、5.4%的亚裔和4.3%的中东或北非裔参与者。基线时，54.7%的患者属于NYHA II级，45.3%为NYHA III级。

结果显示，到第24周时，59.9%的患者NYHA分级改善≥1级。总体而言，在完成至少12周随访的患者中，86.5%（180/208）达到纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级II级及以下水平，在完成至少24周随访的患者中，这一比例升至94.4%（153/162），其中30.9%（50/162）的患者达到NYHA I级水平，上述比例至第96周仍持续改善。至第36周，几乎所有患者（90.3%）静息状态下平均LVOT压差均≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva动作激发后平均LVOT压差≤30mm Hg；该比例至第96周时仍保持稳定。

7.2%（20/278）的患者起始治疗时接受迈凡妥单药治疗。在基线时使用背景药物（如β受体阻滞剂和/或钙通道阻滞剂）的患者（n=258）中，26.4%（68/258）停用了至少一种类型的背景治疗，5%（13/258）在开始迈凡妥治疗后下调了背景药物剂量。

左心室射血分数（LVEF）基线值为66%，起始迈凡妥治疗后在整个随访期间LVEF均值保持≥61%。11例（4%）患者因LVEF ≤50%而暂时中断迈凡妥治疗，3例（1.1%）患者因LVEF ≤50%而停药，所有停药患者在停用迈凡妥后LVEF均恢复至>50%。用于监测LVEF的超声心动图检查要求因国家/地区而异，包括在美国实施的风险评估与缓解策略（REMS）项目。LVEF ≤50%患者的比例与已公布的迈凡妥安全性特征一致，并且无论各中心的超声心动图监测要求如何，该比例在所有研究中心均保持一致。

8例（2.9%）患者记录到新发房颤，这与先前报道的其他真实世界研究以及迈凡妥的关键oHCM临床试验数据一致。

迈凡妥已成为NYHA II-III级症状性梗阻性HCM的标准治疗方案，并被纳入欧洲心脏病学会（ESC）和美国心脏协会/美国心脏病学会（AHA/ACC）临床指南，作为一线治疗后症状持续存在时的推荐治疗。