新型Syk抑制剂！和黄医药HMPL-523被纳入突破性治疗药物品种：治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)!
来源：本站原创 2022-01-15 00:53
在临床试验中，80%的患者接受治疗后出现应答，40%的患者达到持久应答。
免疫性血小板减少症-ITP（图片来源于：cfch.com.sg）
2022年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --和黄医药（HUTCHMED）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将HMPL-523纳入突破性治疗药物品种，用于治疗：既往接受过至少一种治疗的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。HMPL-523是一种新型口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。ITP是一种自身免疫性出血性疾病，可造成严重出血，并对患者的健康和生活质量造成重大且多方面的影响。
国家药监局的突破性治疗药物纳入了用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。被纳入突破性治疗药物的品种，可在提交新药上市申请时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。
此次HMPL-523获纳入突破性治疗药物品种是基于1b期研究数据的支持。相关数据已于2021年12月举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布：截至数据截止日2021年9月30日，共有34例患者被随机分配至HMPL-523治疗组，11例患者被分配至安慰剂组。其中，在16例随机分配至接受2期临床试验推荐剂量（RP2D）每日一次300毫克HMPL-523治疗的患者中，有11例（68.8%）在研究首8周的双盲期出现应答。相比之下，11例随机分配至接受安慰剂的患者中仅有1例（9.1%）出现应答。在随后的16周开放标签期，另外一例最初随机分配接受RP2D HMPL-523治疗的患者出现了应答。
随机分配接受安慰剂的4例患者在首8周的双盲期后交叉至接受RP2D HMPL-523治疗，所有这4例患者都出现了应答。在研究的2个阶段中，共20例患者中有16例（80%）出现应答，有8例（40%）达到持久应答。【应答的定义为至少有一次血小板计数≥50×10E9/L。持久应答的定义为最后6次访视中至少有4次的血小板计数≥50×10E9/L。】
ITP是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。患者可表现为皮肤瘀点、紫癜和胃肠道和/或尿道粘膜出血等。ITP还与疲乏（成年ITP患者中报告率多达39%）和生活质量受损（包括情感、功能和生育健康方面，以及工作或社交生活）有关。成人原发ITP的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。
HMPL-523是一种新型、高度选择性、强效小分子抑制剂，口服给药，靶向脾脏酪氨酸激酶（Syk）。Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。和黄医药目前拥有HMPL-523在全球范围内的所有权利。
由于ITP的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关，因此Syk抑制剂可能成为颇具前景的ITP疗法。（生物谷Bioon.com）
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