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罕见肉瘤新药!Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)获美国FDA优先审查,亿腾景昂药业引进大中华区!

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来源:本站原创 2021-07-27 03:20

如果获得批准,Fyarro将成为FDA批准的第一个治疗晚期恶性PEComa的药物!

2021年07月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aadi Bioscience公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒,nab-sirolimus ABI-009)治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(malignant PEComa)的新药申请(NDA)并授予了优先审查,《处方药用户收费法》(PDUFA)目标行动日期为2021年11月26日。PEComa是一种极为罕见的肉瘤,如果获得批准,Fyarro将成为FDA批准的第一个治疗该病的药物。

优先审查通常适用于能明显改善重大疾病的治疗、预防或诊断的在研疗法。此前,Fyarro已被授予孤儿药资格(ODD)、快速通道资格(FTD)和突破性疗法认定(BTD)。

Fyarro的NDA,基于AMPECT注册试验的数据。该试验评估了Fyarro作为单药疗法治疗晚期恶性PEComa患者。结果显示,在这一患者群体中,经独立审查确认,Fyarro单药治疗的总缓解率(ORR)达到了39%(95%CI:22%-58%)。在病情获得缓解的患者中,中位缓解持续时间(DOR)>25.8个月;有58%的患者缓解持续时间>2年,有25%的患者缓解持续时间>3年。中位无进展生存期(PFS)为8.9个月。这些数据在2020年ASCO会议上公布。

Aadi创始人、首席执行官兼总裁Neil Desai博士表示:“我们很高兴FDA受理了Fyarro治疗晚期恶性PEComa患者的NDA,并授予了优先审查。我们期待着在审查期间与FDA合作,并感谢许多患者、护理人员和医生,他们的贡献非常宝贵,使我们能够开发这一重要的疗法。与此同时,我们继续致力于我们的商业准备工作,以确保及时向PEComa患者群体推出Fyarro。”

AMPECT临床试验结果(点击图片,查看大图)

2021年1月,亿腾景昂药业(EOC Pharma)与Aadi公司就Fyarro(ABI-009)达成独家授权合作,以推进该药物在大中华区(中国内地、香港、澳门和台湾)的开发及商业化。根据协议条款,亿腾景昂将获得Fyarro(ABI-009)在大中华区的独家开发和商业化权利,Aadi将获得预付款及基于临床进展的和基于销售额的里程碑付款。此外,Aadi将根据Fyarro(ABI-009)在大中华区的年度净销售额获得销售提成。

Fyarro(ABI-009)是西罗莫司(sirolimus)白蛋白结合型纳米颗粒注射用混悬液,它与Abraxane(白蛋白紫杉醇)出自同一白蛋白制剂技术平台 (nab® technology),西罗莫司则是一种mTOR抑制剂。Fyarro独特的剂型使其与已上市的mTOR抑制剂相比具有更优越的PK特性、更宽的治疗窗、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更理想的安全性,这些优势将使Fyarro在mTOR通路中发挥更大潜力。

ABI-009靶向mTOR信号通路

目前,PEComa主要依靠手术治疗,常规放化疗无明显疗效, 对于无法手术及肿瘤多处转移的病例尚缺乏有效治疗手段。mTOR是治疗恶性PEComa很有前途的信号通路。Fyarro在PEComa注册临床中达到试验终点并展现出卓越的疗效。

更为重要的是,Fyarro有望成为精准治疗TSC1/2突变瘤种的“广谱”抗肿瘤药。TSC1/2是mTOR信号通路的重要负调控因子,TSC1/2突变失活会导致mTOR信号通路激活并促使肿瘤生长。TSC1/2突变广泛存在于包括膀胱癌、肾癌、肝癌、乳腺癌等在内的多种实体瘤中,使得Fyarro相比其他“广谱”抗肿瘤药具有更广的患者人群。截止目前,在经Fyarro治疗的TSC1/2突变患者中已观察到积极的临床疗效。

除上述适应症外,Fyarro在PTEN缺失的转移性结直肠癌(mCRC)的一线治疗临床1b/2期试验中也观察到明确疗效。大约19%~42%的mCRC患者伴有PTEN缺失,Fyarro有望为此类患者带来新的治疗手段。ABI-009还有多个肿瘤适应症(如胶质母细胞瘤、晚期神经内分泌肿瘤等)和非肿瘤适应症(肺动脉高压、手术难治性癫痫和Leigh综合征等)处于临床I期或II期试验中。(生物谷Bioon.com)

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