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遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法!血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!

来源:本站原创 2021-05-06 23:56


HAE发作(图片来源:genassistabcs.com)

2021年05月06日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Orladeyo(berotralstat)胶囊剂,该药是一种口服、每日一次的药物,用于年龄在12岁及以上的儿童和成人患者,预防遗传性血管水肿(HAE)发作。2020年12月、2021年1月,Orladeyo在美国和日本也获批相同的适应症。

值得一提的是,Orladeyo是第一个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法。该药的批准上市为一直等待口服预防性治疗选择的HAE患者的治疗带来了重大进展,将帮助减轻患者的治疗负担。

Orladeyo的活性药物成分为berotralstat,这是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂,通过降低血浆激肽释放酶的活性发挥作用。该药开发用于HAE患者,预防和治疗血管水肿发作。目前,BioCryst公司正在开发berotralstat的2种制剂,胶囊剂开发用于预防HAE发作,口服液体制剂用于治疗急性HAE发作。

berotralstat化学结构(图片来源:probechem.cn)

BioCryst总裁兼首席执行官Jon Stonehouse表示:“目前,大多数欧洲HAE患者通过采用按需治疗或雄激素类药物(androgens)来治疗疾病,我们相信口服、每日一次的Orladeyo的批准,将为这些患者提供了一个令人兴奋的新机会,通过使用Orladeyo进行预防性治疗,来减轻他们的治疗负担。”

致力于改善HAE患者生活的全球非营利患者协会网络HAE International执行副总裁兼首席运营官Henrik Balle-Boysen表示:“Orladeyo为欧洲的HAE患者及其医生提供了第一个口服非甾体类药物来预防HAE发作。在提供更多可用治疗选择方面,这是一个极其重要和最受欢迎的进步。”

berotralstat作用机制

在关键3期APeX-2试验中,Orladeyo在治疗第24周时显著减少了HAE发作,并且这种减少持续至第48周。完成48周治疗(150mg)的HAE患者中,HAE发作率在基线检查时为平均每月2.9次发作,治疗48周后降低至平均每月1.0次发作。在长期开放标签APeX-S试验中,完成48周治疗(150mg)的HAE患者,平均每月发作0.8次。

在2项试验中,Orladeyo是安全的,并且耐受性良好。与安慰剂组相比,口服Orladeyo的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常发生在Orladeyo治疗开始后的早期,随着时间的推移变得不那么频繁,并且通常会自行消失。

现有的HAE预防性疗法存在着显著的治疗负担。除了降低HAE发作率外,APeX-2试验的数据显示,在每日一次口服Orladeyo(150mg)的患者中,生活质量和患者总体满意度都有显著改善,每月标准护理按需药物的使用显著减少。

APeX-2试验的调查员、加州大学圣地亚哥分校遗传性血管水肿协会中心医学教授兼临床主任Marc Riedl表示:“患者和医生都认为,HAE治疗会增加患者的生活负担。 作为一种每天一次的口服治疗方案,Orladeyo可以显著减少发作,并减轻与注射和输液相关的负担。”(生物谷Bioon.com)

原文出处:BioCryst Receives European Commission approval of ORLADEYO™ (berotralstat), First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients
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