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爱美津制药罕见病用药拟纳入优先审评

来源:医药观澜 2020-09-14 20:58




9月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新显示,由爱美津制药按4类仿制药提交的麦格司他胶囊上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症(或功能主治)为:用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。
麦格司他(miglustat)是一种葡糖神经酰胺合成酶抑制剂,它能够降低葡萄糖脑苷脂水平,从而缓解患者症状。葡糖神经酰胺合成酶是大多数鞘糖脂类合成的一系列反应的起始酶。
C型尼曼匹克病(Niemann-Pick Type C,NPC)是一种非常罕见的、进行性的并且最终致死的神经退行性疾病,以细胞内脂质运输障碍为特征。研究显示,C型尼曼匹克病小鼠模型经口重复给予麦格司他,发现神经症状(意向性震颤及运动失调)发生延迟,生存期延长,小脑细胞结构得以维持,大脑中神经节苷脂的蓄积被抑制。
早在2006年,麦格司他就被欧洲药监局认定为治疗C型尼曼匹克病的孤儿药。目前,该产品已在欧洲、澳大利亚、加拿大、瑞士、日本等30多个国家或地区获批上市。2015年,来自Actelion公司(已被强生(Johnson & Johnson)公司收购)的麦格司他原研产品在中国获得有条件批准上市,商品名为泽维可。
根据CDE官网药品说明书,支持麦格司他治疗C型尼曼匹克病的安全性和有效性数据来源于在中国境外完成的一项前瞻性的开放临床试验以及一项回顾性研究。
在开放性试验中,研究入选了41名参加试验的受试者,主要终点评估了水平扫视眼动(HSEM)速度相对基线值的改变,表述为HSEM-α。麦格司他组患者出现一些改善(HSEM-α较基线值降低),无治疗组则出现恶化。麦格司他组儿童患者与基线值相比亦出现改善。
在回顾性研究中,分析了66名C型尼曼匹克病患者病例,通过对吞咽、行动、控制(辨距障碍/张力障碍)、语言/发音等功能,和一项已发表的C型尼曼匹克病残疾量表来评价疾病进展。与治疗前相比,在所有功能及总计残疾方面,使用本品治疗后的年度进展速率均发生具有临床相关的降低。
此次在中国拟纳入优先审评的是来自爱美津制药麦格司他胶囊仿制药。根据CDE官网信息,除了Actelion公司和爱美津制药,目前尚未有其他公司在中国申报麦格司他的临床试验或上市申请。
C型尼曼匹克病会导致胆固醇及其他脂质在细胞内累积,产生智力减退、学习困难、共济失调以及惊厥、痴呆等症状,最终将危及生命。这种发病主要集中于青春期前的儿童,数据统计,每150,000儿童中会发生1例。目前,C型尼曼匹克病患者缺乏有效的治疗方法,主要以对症治疗及支持性治疗为主,他们急需创新疗法改善病情。  (生物谷Bioon.com)
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