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JCI:心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久

来源:本站原创 2020-02-16 11:14

2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键,这是该疾病患者死亡的主要原因。

这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上,研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现,Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍,因此他们对Cx43蛋白进行了修饰,以期缓解心脏病。研究人员发现,通过一种被称为磷酸化的过程改变Cx43蛋白可以保护DMD小鼠免于不规则的心跳和晚期衰竭。

图片来源:JCI

"对于许多DMD患者来说,心肌逐渐衰竭,导致死亡。我们的发现可能有助于给数百万患者带来希望。

"医疗进步设法减缓疾病进展在大多数身体的肌肉,但尚未有任何发现的目标或防止恶化的DMD的心,这仍然是头号杀手在这些患者中,"作者埃里克oHimelman说:新泽西州罗格斯大学医学院博士生。"基于我们发现的治疗方法可能有助于延长肌肉萎缩症和其他心脏病患者的寿命。"

DMD是一种以渐进式肌肉退化为特征的遗传病,是最常见的一种肌肉萎缩症,每5000名男性中就有1人患有此病,通常从4岁左右开始发病。平均预期寿命是26岁。

这些发现同时发表在JCI insight上,另一项由罗格斯领导的研究检测了心脏中的Cx43活性

下一步包括开发直接针对DMD心脏中的Cx43的药物,目标是潜在地引入临床试验,使用Cx43修饰作为DMD患者的治疗。(生物谷Bioon.com)

参考资料:

Eric Himelman et al. Prevention of Connexin43 remodeling protects against duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy, Journal of Clinical Investigation (2020). DOI: 10.1172/JCI128190
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