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囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法

来源:药明康德 2019-08-01 12:25

 

今日,REGENXBIO公司宣布与辉瑞(Pfizer)公司达成研发许可协议,允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因疗法,治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia,FA),改善患者的生活。

FA是一种最常见的遗传性共济失调类型,每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的,基因突变限制了共济蛋白(frataxin)的产生,会导致各种衰弱的症状和并发症,包括失去协调和平衡能力,肌肉无力,视力受损,听力和言语障碍,脊柱侧凸,糖尿病和心肌病等。

REGENXBIO公司是一家致力于发挥基因疗法潜力,改善患者生活的生物技术公司。该公司的NAV技术平台是一种专有的腺相关病毒(AAV)基因递送平台,由100多种新型AAV载体组成,其中包括AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在应用该平台开发和研究多个治疗领域的候选疗法。今年诺华公司获得FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV载体技术。

根据许可协议,REGENXBIO授予辉瑞公司一项非独家全球许可,授权使用NAV AAV9载体开发和推广治疗FA的基因疗法。REGENXBIO将获得预付款,并有可能获得基于开发和商业化里程碑的后续付款,以及包含该公司知识产权的产品的销售额分成。(生物谷Bioon.com)

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