Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据

帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一种复杂的神经退行性疾病，也是世界上第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病（AD），影响着约 1%-2% 的 65 岁及以上老人。随着全球人口老龄化，帕金森病患病率还将大幅增加。

人诱导多能干细胞（hiPSC）来源的中脑多巴胺能细胞（mDAC）为帕金森病的自体细胞疗法提供了一个有前景的来源，但标准化的调控标准对于临床转化至关重要。

2025年2月13日，哈佛大学医学院的研究人员在 Cell 子刊 Cell Stem Cell 上发表了题为：Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease 的研究论文。

该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。

• 4 例帕金森病患者均成功培养出临床级的 hiPSC；
• 这些 hiPSC 来源的 mDAC 在 长达 9 个月的小鼠实验中没有显示出不良反应
• mDAC 移植物的疗效存在个体间差异；
• 基于这些结果，开启了治疗 8 例帕金森病患者的基于自体 iPSC 的细胞疗法 1 期临床试验。

这些发现支持了自体细胞疗法的全面质量控制指南，并为该团队将于 2025 年启动的针对 8 名散发的帕金森病患者的临床试验铺平了道路。