新突破！司美替尼获批中国成人适应症，NF1-PN 迎来全生命周期治疗新纪元

3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优^®（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗¹。

此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海整形科技周上发布²。

NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累^3,4。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状^4,5。

中山大学肿瘤防治中心，KOMET研究中国牵头研究者陈忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的 NF1‑PN 成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET 研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护，期待这一创新治疗能够早日惠及更多患者。”

深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨表示：“对于成人NF1患者而言，长期的疾病进展往往导致严重的疾病负担，而现有治疗手段仍然非常有限，存在巨大的未被满足需求。司美替尼此前已在儿童患者中带来了明确的临床获益，而此次适应症的扩展，更是让成年患者群体迎来了期待已久的希望，我们也由衷地为患者们感到高兴。同时，这一重要的里程碑也充分体现了产业伙伴、临床医生与患者组织协同合作、点亮罕见新生的力量。”

阿斯利康全球高级副总裁，全球研发中国负责人何静博士表示：“罕见病治疗领域的科学创新，是阿斯利康研发布局的重要方向。司美替尼NF1-PN成人适应症成功获批，离不开中国研究者的积极参与。基于KOMET Ⅲ期关键临床研究的数据支持，本次获批为该治疗领域的中国成人患者带来了新的治疗选择，助力实现从儿童到成人患者的全生命周期管理。未来，我们将持续聚焦罕见病领域的未被满足需求，加速引入创新药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕见病群体。”

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“阿斯利康始终关注罕见病患者群体所面临的挑战，致力于以科学之力，为中国罕见病患者点亮新生、重塑社会栋梁。从儿童到成人，司美替尼实现了对NF1患者全生命周期治疗需求的覆盖，为成人患者带来了控制疾病进展、改善症状的可能，更有望减轻患者家庭的照护负担，帮助患者更好地回归正常生活、融入社会并实现自我价值。”

研究显示，在 KOMET Ⅲ期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）。

KOMET Ⅲ期临床研究中，司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致³。

基于 KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。

*截至2026年3月30日，在中国大陆是首个且唯一。

本文涉及尚未在中国大陆获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

关于1型神经纤维瘤病（NF1）

1 型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的进展性、遗传性疾病，由 NF1 基因发生自发或遗传性突变所致^3,4。NF1 可伴随多种临床表现，包括皮肤表面及皮下出现的柔软肿块（皮肤型神经纤维瘤）。此外，在多达 50% 的患者中，可能在神经鞘处形成被称为丛状神经纤维瘤（PN）的肿瘤^4,5。 这些 PN 可引发多种临床问题，包括外观畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等^4,5。

关于KOMET 研究

KOMET 是一项全球性 Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，旨在评估司美替尼在伴有症状且无法手术切除丛状神经纤维瘤（PN）的 NF1 成人患者中的疗效和安全性。该研究共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲及澳大利亚 13 个国家的 145 名成人患者，其基线特征（包括性别、PN 分布）可反映全球 NF1 成人患者人群的特征。患者按 1:1 的比例随机分组，接受司美替尼或安慰剂治疗，共进行12个、每个为28天的治疗周期。入组患者需确诊为 NF1，至少存在一个可通过体积 MRI 分析测量的、有症状且无法手术切除的 PN，并在筛选期记录有慢性 PN 疼痛评分，同时需具备充分的器官及骨髓功能，并在入组时保持慢性 PN 疼痛用药的稳定使用^6,7。

主要研究终点为经独立中央评估（ICR）确认的第 16 个治疗周期时的客观缓解率（ORR）。ORR 定义为达到确认的完全缓解（PN消失）或部分缓解（肿瘤体积较基线减少至少 20%）的患者比例。次要研究终点包括第 12 个治疗周期时 PN 相关疼痛的改善以及PN相关的生活质量评估量表（PlexiQoL）的改善^6,7。

在完成 12 个治疗周期后，原接受安慰剂治疗的患者转入司美替尼治疗，而原接受司美替尼治疗的患者则继续接受额外12个治疗周期。完成24个治疗周期的患者可选择进入长期延长期，并继续接受司美替尼治疗^6,7。

关于司美替尼

司美替尼是一种激酶抑制剂，可阻断参与细胞生长刺激过程的特定酶（MEK1 和 MEK2）。在 NF1 中，这些酶活性异常增强，导致肿瘤细胞以不受调控的方式生长，从而形成所谓的丛状神经纤维瘤（PN）。通过阻断上述酶的活性，司美替尼可减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓 PN 的生长。 

司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家/地区获批，用于治疗特定伴有症状且无法手术切除PN的 NF1 儿童患者。

司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家/地区获批，用于治疗伴有症状且无法手术切除PN的NF1成人患者，目前其他国家/地区的监管审查仍在进行中。

司美替尼已在美国、欧盟、日本及其他国家获得用于治疗 NF1 的孤儿药资格认定。

参考文献

1. Koselugo (selumetinib). Chinese prescribing information; 2026.

2. The 15th International Symposium on Plastic & Cosmetic Surgery / The 25th International Congress of Plastic & Reconstructive Surgery in Shanghai, 2026.    

3. Tamura R. Current understanding of neurofibromatosis type 1, 2, and schwannomatosis. Int J Mol Sci. 2021;22(11):5850.

4. Hirbe AC, et al. Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care. Lancet Neurol. 2014;13:834-843.

5. Bergqvist C, et al. Neurofibromatosis 1 French national guidelines based on an extensive literature review since 1966. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):37.

6. Chen, AP, et al. KOMET: a phase 3, multicentre, international, randomised, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. The Lancet. 2025;405(10496):2217-2230.

7. ClinicalTrials.gov. Efficacy and safety of selumetinib in adults with NF1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET). NCT Identifier: NCT04924608. Available here. Accessed March 2026.