两项关键性研究新增结果公布！Oveporexton改善1型发作性睡病患者的日常功能、认知及夜间睡眠

2026年6月15日，武田制药（TSE：4502/NYSE：TAK）今日在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果。结果显示，在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂Oveporexton（TAK-861）改善了1型发作性睡病（NT1）患者的日常功能以及与疾病相关的认知和睡眠症状。Oveporexton旨在通过恢复食欲素信号传导，靶向潜在食欲素缺乏这一导致 NT1 发生的病因。上述数据结合此前已公布的3期研究结果，显示该疗法在疾病的广泛症状谱方面均带来改善，进一步支持其有望重塑1型发作性睡病治疗标准的潜力。

“1型发作性睡病是一种由食欲素缺乏导致的24小时疾病，尽管日间过度思睡和猝倒是最为典型的症状，但许多患者还会出现认知障碍及夜间睡眠受损等一系列困扰，”FirstLight（TAK-861-3001）3期研究的主要研究者Emmanuel Mignot博士（M.D., Ph.D.）表示。“研究结果显示，Oveporexton在1型发作性睡病的广泛临床症状、日常功能及生活质量等方面均带来显著改善，并有望推动疾病管理从渐进性症状缓解向更全面的疾病管理转变。”

本次报告重点展示了两项全球多中心、安慰剂对照研究的次要和探索性终点结果——FirstLight（TAK-861-3001；每日两次2 mg、1 mg及安慰剂）和RadiantLight（TAK-861-3002；每日两次2 mg及安慰剂）——包括：

• 功能表现： 在所有剂量组中，与安慰剂相比，Oveporexton于第12周在发作性睡病功能影响量表（FINI）的六个维度上均显示出统计学显著性改善（p<0.001）。多数患者在各维度评分上达到或超过已发表的正常参考阈值，体现了Oveporexton帮助患者管理日常生活能力。FINI涵盖了NT1影响最高的维度，包括疲劳、认知功能、猝倒、社会活动、日常活动及日常责任。

• 认知：与安慰剂相比，Oveporexton改善了与NT1相关的认知症状，该结果基于客观神经心理学测评（包括注意力、执行功能和记忆）以及患者报告指标的评估。在FINI的认知功能维度中，所有剂量组约70%的患者报告未出现显著认知困难，而安慰剂组约为15%。

• 夜间睡眠： 探索性终点结果显示，在两项研究中，Oveporexton均改善了睡眠质量。在所有剂量组中，大多数患者未报告出现幻觉或睡眠瘫痪；其中，在2/2 mg剂量组中，多数患者在夜间睡眠紊乱方面较基线实现了具有临床意义的改善。此外，快速眼动（REM）睡眠的出现时点和模式也接近健康对照者的表现。

“1型发作性睡病并非由单一症状所定义，这也是我们设计这一全面3期临床开发项目，以系统评估Oveporexton对疾病广泛影响的原因，” 武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示。“我们衷心感谢所有一路同行的患者、照护者及医疗专业人员。目前，Oveporexton正在多个监管机构接受审评，我们正处于将首个且唯一的食欲素激动剂⁶带给1型发作性睡病患者群体的关键节点。如获批准，其有望重塑该疾病的治疗标准。”

武田制药将在本次大会上展示更多数据，包括对此前公布的3期研究结果的合并分析、评估Oveporexton减少微睡眠影响的数据，以及对美国NT1整体症状影响的评估。

关于Oveporexton（TAK-861）

Oveporexton（TAK-861）是一种在研选择性食欲素2型受体 （OX2R） 激动剂，可选择性地刺激 OX2R 以恢复其信号传导，并改善因食欲素缺乏而导致的 1 型发作性睡病 （NT1）。Oveporexton通过激活 OX2R，促进觉醒并减少异常的快速眼动（REM）睡眠现象，包括猝倒，以解决广泛的白天和夜间症状。美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Oveporexton的新药上市申请（NDA），并授予优先审评，当前《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标审评日期为本日历年的第三季度。Oveporexton在中国和日本的上市申请也在审评中，其他地区的申报预计将于今年陆续推进。Oveporexton为在研化合物，尚未获得任何监管机构批准用于临床治疗。

关于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828 ）和RadiantLight（TAK-861-3002； NCT06505031 ）是全球多中心安慰剂对照研究，旨在评价Oveporexton与安慰剂相比在1型发作性睡病（NT1）患者中治疗  12周的有效性、安全性和耐受性。这些研究在19个国家进行，入组工作在6个月内完成。 FirstLight研究入组了168例受试者，随机分配至三个给药组（每日两次2 mg、每日两次1 mg和安慰剂）之一。RadiantLight 研究入组了105例受试者，随机分配至两个给药组（每日两次2 mg和安慰剂）。完成研究受试者中，超过95%已进入了正在进行的长期扩展（LTE）研究。