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30亿美元!小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作

来源:生物世界 2022-11-17 10:15

据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。

近日,小核酸药物开发公司 Ionis Pharmaceuticals 与基因编辑初创公司 Metagenomi 达成了合作协议,潜在合作总金额可达近30亿美元。

 

这笔巨额合作对于这两家非制药巨头的公司来说显然令人震惊,这也显示了制药行业在基因编辑领域的重磅押注。据悉,此次合作分为两组,每部分包含4个基因靶点,Ionis 为第一组4个靶点支付了8000万美元预付款,其中2个靶点将与 Metagenomi 共同开发。这一组4个靶点中第一个提交临床试验时,Ionis 将与 Metagenomi 签署第二组4个靶点的合作,将预付款1.2亿美元。所有8个靶点的潜在交易金额接近30亿美元。这一数字超过了一些制药巨头最近合作金额。

 

相比之下,今年8月份,百时美施贵宝(BMS)与GentiBio达成了总额高达19亿美元的合作。今年10月份,礼来公司将薛定谔公司达成总额达4.25亿美元的合作。拜耳旗下的Vividian则提出以9.3亿美元的潜在价格收购Tavros的四个肿瘤治疗靶点。而在最近,赛诺菲与AI制药公司Insilico达成总额高达12亿美元的合作。

 

此次合作,是 Metagenomi 公司自成立以来的第三次合作,此前,Metagenomi 与mRNA疫苗巨头 Moderna 及 Affini-T Therapeutics 达成合作,并在今年1月完成1.75亿美元的B轮融资。

 

Metagenomi 的首席执行官 Brian Thomas 表示,这是一个巨大的机会,Ionis 公司带来了30年的RNA化学经验以及治疗靶点,虽然双方尚未批准合作的具体靶点,但第一组4个靶点将专注于肝脏等属于的领域,第二组4个靶点将拓展到新领域。
 
Metagenomi 公司成立于2018年,由加州大学伯克利分校的宏基因组研究人员 Brian Thomas 和 Jillian Banfield 共同创立。该公司通过应用机器学习挖掘微生物基因组,从中寻找能够用于基因编辑的新的核酸酶
 
目前他们已经发现了成百上千个潜在的核酸酶。据创始人 Brian Thomas 透露,他们拥有的核酸酶在基因编辑效率方面优于现有的CRISPR-Cas9基因编辑系统,编辑效率超过90%,有的甚至超过95%。
 
最早一批成立的基因编辑公司,例如 Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics 已经在进行 CRISPR 基因编辑临床试验。而 Metagenomi 公司表示,后发优势是可以将 FDA 对上述基因编辑临床试验的反馈应用到自己的研发工作中,例如对基因编辑时脱靶效应的改进。据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。
 
Ionis Pharmaceuticals 一直致力于小核酸药物的开发,近日,Ionis 与葛兰素史克(GSK)宣布,双方合作开发的反义寡核苷酸(ASO)药物 bepirovirsen 在治疗慢性乙型肝炎的2b期临床试验的中期数据,在经过24周的治疗后,近30%的乙肝患者体内的乙肝病毒水平到了无法检测到的水平,朝着为乙肝患者提供功能性治愈的目标前进了一大步。

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