权威解读！纪春岩教授：奥布替尼一线CLL适应症纳入医保，改写慢淋治疗格局

“白血病”三个字曾让无数家庭陷入恐慌，但慢性淋巴细胞白血病的治疗正在被改写。2025年医保目录更新传来重磅消息：国产创新 BTK 抑制剂奥布替尼新增一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）适应症纳入医保，这意味着我国CLL患者不仅能用上高效低毒的靶向药，还能享受医保报销带来的费用减负。

山东大学齐鲁医院纪春岩教授在专访中直言：“此次医保覆盖，预计将大幅降低患者年治疗费用，减轻家庭经济压力，同时推动CLL治疗从“能治”迈向“治得好、治得起”的新阶段。这不仅是医药创新成果惠及民生的体现，更是我国构建高质量、可及性强的血液病防治体系的重要一步。”

慢淋≠绝症：这种“懒惰白血病” 的治疗困局待解

慢性淋巴细胞白血病是主要发生于中老年人群的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏及淋巴结异常聚集为典型特征。我国CLL发病率虽低于欧美国家，约为 0.18–0.35/10 万，但呈现显著的上升趋势， 一方面得益于诊断水平的提高，另一方面与人口老龄化进程密切相关。数据显示，我国CLL中位发病年龄为 65 岁，每年新增患者约 7500 人，且随着 65 岁以上人口占比预计 2035 年将超过 20%，未来 10 年患者总数将以年均 10% 以上的速度增长，CLL诊疗面临的压力日益凸显。

与急性白血病的凶险进展不同，CLL被定义为“惰性肿瘤”，部分早期患者可长期无症状生存，无需立即启动治疗，但这并不意味着可以忽视病情，尤其是高危患者，若未能及时干预，疾病进展后将严重影响生存预后。纪春岩教授表示，“CLL的‘惰性’特征容易让患者产生侥幸心理，但老年患者群体的特殊性让治疗决策更为复杂。我国CLL患者中，超过 60% 合并高血压、糖尿病、心血管疾病等基础病，传统化疗方案不仅疗效有限，且存在严重感染、骨髓抑制、脏器损伤等毒副作用，导致近 30% 的老年患者因无法耐受而被迫中断治疗，甚至放弃治疗。”

更值得关注的是，我国CLL患者的生存现状与欧美国家存在明显差距：国内患者 5 年生存率仅为 50%-70%，而美国已达 88.5%。纪春岩教授指出，“目前，我国CLL诊疗面临多重挑战包括优质医疗资源集中于大城市，基层诊疗能力薄弱，诊疗缺乏标准化；老年患者合并症多，缺乏长期的疾病管理和更安全的治疗药物。尽管BTK抑制剂持续治疗是CLL患者常用治疗模式，但持续治疗的安全性和长期疗效仍存在较大挑战，尽管有限期治疗模式可以弥补持续治疗的不足，但其治疗模式选择固定周期，长期疗效也需要进一步验证。此外，CLL目前仍无法治愈，部分患者将面临进展或复发，需探索更多的新药或者新组合的临床应用。”

国产标杆！奥布替尼凭何成为CLL一线治疗 “首选方案”

作为我国自主研发的 I 类创新药，奥布替尼自 2020 年上市以来，就以卓越的疗效和安全性改写了CLL治疗格局。纪春岩教授对其临床价值给予高度认可，奥布替尼的高选择性、低脱靶效应等特点，使其在疗效和安全性上更具优势。随着奥布替尼一线治疗CLL的获批及医保的纳入，正在为更多CLL患者带来生存获益，与此同时，奥布替尼已被《2025 CSCO淋巴瘤诊疗指南》列为CLL一线治疗的I级推荐方案，充分体现了国内权威专家对其疗效、安全性及临床价值的高度认可。”

· 疗效突出：深度缓解助力长期生存

奥布替尼通过特异性阻断B细胞受体信号通路，诱导恶性B细胞凋亡，对CLL展现出强劲疗效。在一线治疗CLL/SLL的III期研究显示，奥布替尼不仅取得了优于其他BTK抑制剂的一线CLL/SLL注册研究的完全缓解率（CR）（12.1%），而且在18个月时，疾病不进展的概率高达87.2%，总生存率也达到96.7%。此外，BTK抑制剂为基础的无化疗联合方案，例如奥布替尼联合新型BCL2抑制剂Mesutoclax一线治疗CLL/SLL，患者客观缓解率（ORR）和12个月无进展生存期率（PFS）均100%，显示出突出疗效，可使CLL患者达到深度缓解，实现有限周期治疗。

· 安全性拉满：耐受性碾压传统化疗

CLL患者多为老年人，安全性是治疗的重中之重。奥布替尼通过结构优化实现最佳激酶选择性，大幅降低脱靶效应。针对复发/难治CLL患者的注册研究临床数据显示，奥布替尼治疗期间，3 级以上房颤发生率为 0%，严重出血、腹泻、皮疹等困扰患者的常见副作用发生率显著低于同类 BTK 抑制剂；3 级及以上严重感染发生率仅为 7.6%，因副作用停药的比例仅为 7.5%，安全性优势贯穿治疗全程。此外，每日一次口服的剂型设计，极大提升了患者用药依从性，适合长期居家疾病管理。

· 指南力荐：一线治疗的权威选择

2025年新版《CSCO 淋巴瘤诊疗指南》已将奥布替尼列为CLL一线及后线治疗的I级推荐方案，这一推荐基于大量临床研究数据与真实世界实践的双重验证。国内多家顶尖医院的临床实践进一步证实了其优势：上海瑞金医院数据显示，既往BTKi不耐受的经治B细胞恶性肿瘤患者，换用奥布替尼后不良事件61.1%恢复正常，14.9%有所缓解，90.9%病情保持稳定，9.1%进一步缓解；北京协和医院的临床经验表明，80% 以上的换用患者副作用恢复正常，无新的严重不良反应发生，且近一半患者的治疗疗效得到进一步加深；安徽省肿瘤医院的研究则提示，既往接受其他BTK抑制剂治疗的患者换用奥布替尼方案后，深度缓解率显著提升，12个月的总生存期为100%。

医保东风至：让创新药真正“可及可负担”

作为国家“重大新药创制”专项成果，奥布替尼一线治疗CLL适应症纳入 2025 年国家医保药品目录，不仅是药物可及性的重大突破，更体现了我国医保目录动态调整机制与临床需求的精准衔接。与此同时，奥布替尼用于既往至少接受过一种治疗的成人CLL/SLL、既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤以及既往至少接受过一种治疗的成人边缘区淋巴瘤三项适应症成功续约。

对此，纪春岩教授表示，“医保政策的落地，让更多患者能在疾病早期就用上规范的靶向治疗，这不仅能提高缓解率，更能延长生存时间、提升生活质量，从长远来看也能减少疾病进展带来的后续医疗支出。从患者的角度来说，奥布替尼在关键疗效指标上表现扎实，同时在那些最影响生活质量和治疗信心的副作用方面，数据显示其风险相对更低，这为医生和患者都提供了更多安心和坚持长期治疗的信心。”

总之，随着奥布替尼一线治疗的广泛应用和医保的全面覆盖，我国CLL治疗正朝着 “精准化、个体化、可及化” 方向迈进。未来CLL治疗将更加注重 MRD 监测指导下的个体化治疗。通过动态监测微小残留病，可及时调整治疗方案，实现 “有效者停药、高危者强化”，在保证疗效的同时减少不必要的用药负担。

与此同时，奥布替尼的临床价值正不断拓展。除CLL/SLL外，其在边缘区淋巴瘤、套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中的研究与应用也取得积极进展。纪春岩教授表示：“这不仅彰显了我国原研药物的研发实力，也为构建覆盖全病程、多瘤种的血液肿瘤精准治疗体系注入了强劲动力。”