武田醋酸艾替班特注射液治疗遗传性血管性水肿国内获批上市
近日，国家局官网显示，武田醋酸艾替班特注射液在中国的新药上市申请（受理号：JXHS2000083）状态已变更为“审批完毕-待制证”，即该产品已正式获得NMPA批准上市，用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，全世界受影响人数大约为1/10000~50000
Science子刊：独立于胆固醇的遗传因子SVEP1，或是人类心脑血管代谢疾病的源头
近年来，动脉粥样硬化引起的冠心病、心肌梗塞等心脏代谢疾病的发病率急剧上升，且逐渐年轻化，成为了威胁人类寿命和健康的主要原因。尽管目前已批准的治疗手段如服用阿司匹林和他汀类药物可降低血浆胆固醇浓度并使冠状动脉疾病的发生风险降低20％到30％，显着缓解这些疾病的发展，但其仍存在着较高的残留风险，急需找到更为有效的替代或补充治疗策略，遏制疾
Nature：科学家揭示克罗恩病发病的新型遗传和细胞分子机制
2021年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --克罗恩病（CD，Crohn’s disease）是一种慢性炎性肠病，该病常伴随有患者机体的异常愈合和消化道通道狭窄或收缩的并发症，与克罗恩病相关的疾病并发症常常是由能检测并破坏有害细菌等病原体的巨噬细胞和能促进伤口愈合的成纤维细胞之间的相互交流所驱动的。近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“A myel
Science：间歇性“休整”通过表观遗传学重塑过程恢复CAR-T细胞功能
嵌合抗原受体T细胞疗法（简称 “CAR-T”）正越来越多地被应用于肿瘤患者的治疗。 CAR-T细胞疗法在血液系统癌症患者中显示出令人鼓舞的结果，但其抗癌活性可能受到CAR-T细胞功能有效性的限制。 在最近一项研究中，来自斯坦福大学医学院的Crystal L. Mackall教授课题组表征了连续活动引起的CAR-T细胞衰竭相关的表型和表观基因组变化，以及短暂休
开发表观遗传调控疗法！Omega 完成1.26亿美元C轮融资，首个产品瞄准肝癌
Omega Therapeutics宣布完成1.26亿美元的C轮融资。所获资金将用于推动候选药物OTX-2002的开发，并用于继续开发Omega 的表观遗传编程平台和生产基地的建设。Omega创立于2017年，由Flagship Pioneering孵化，致力于从表观遗传方向调控基因的表达。基因组中的IGD（Insulated Genomic Domains
Nat Metab ：遗传变异导致罕见眼病的发生
对患有或患有罕见眼病（称为MacTel）的人的数千种基因组进行的分析已发现了十几种基因变异，这些变异可能会导致相当一部分患者的病情发展和恶化。
两篇Nature抗癌新突破：表观遗传新靶点——NSD3
在人体中，基因表达是动态的，但也受到严格地调控。细胞使用多种机制来控制单个基因在何时、何处启动和关闭。而当这些机制失灵时，由此引发的异常基因表达往往会导致癌症。在DNA和DNA相关蛋白上添加各种化学标记是控制基因表达的一种方法。近期，发表在Nature杂志上的两篇论文[1][2]显示，控制这种标记添加的名为NSD3的酶在一些人类癌症中
开发出能靶向作用常见遗传突变的新型癌症免疫疗法！
2021年3月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上题为“Targeting loss of heterozygosity for cancer-specific immunotherapy”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型癌症免疫疗法原型，其或能对T细胞进行工程化修饰来靶向作
Genetics in Med：胆固醇累积导致遗传性运动障碍
近日，格林伍德遗传中心（GGC）的一个研究小组已经确定了导致NUS1基因突变患者运动异常的机制。通过对细胞和模型生物的研究，发现胆固醇的积累会导致癫痫发作，共济失调和运动异常的症状。 NUS1的这一突破性研究是一种也可能与帕金森氏病相关的基因，文章结果发表在《Genetics in Medicine》杂志上。
科学家发现或会促进机体终生压力易感性的表观遗传学机制！
2021年3月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Nature Neuroscience上题为“Long-term behavioral and cell-type-specific molecular effects of early life stress are mediated by H3K79me2 dynamics in