Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
南京中医药大学研究者们揭示了大黄素通过表观遗传调控促进肝星状细胞衰老减轻肝纤维化
各种慢性肝损伤伴有肝纤维化，可发展为肝硬变和肝细胞癌。肝星状细胞(HSCs)的激活在肝纤维化形成过程中起着关键作用。活化的HSCs产生细胞外基质(ECM)的能力增强，积聚在肝脏并破坏肝脏结构。
2023-06-17
Nat Mater：对CAR-T细胞进行原位PEG修饰可缓解细胞因子释放综合征和神经毒性
近年来，癌症研究人员为嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）T 细胞（CAR-T）疗法的到来欢呼雀跃，这类细胞疗法取得了令人鼓舞的成果，改变了多种癌症的治疗方式。
2023-09-21
Nature：新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因，并研究它对这种生物的影响。问题是，许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做
2023-09-27
Nature Communications：SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因
本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明，靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。
2024-03-24
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
