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基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

何川、洪梅、锁志刚等13华人学者当选美国艺术与科学院院士

美国艺术与科学院每年都要选取当代最优秀的人才和最具有影响力的领袖成为该院的院士,目前共有约4000位院士及外籍院士,包括超过250位诺贝尔奖得主。

2024-04-26

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先

这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性,也表明了大多数CRISPR系统是罕见的,只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长,可能还有更多罕见系统被发现。

2024-01-02

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

Nature子刊:汤玮欣团队开发更高活性、更好序列兼容性的腺嘌呤碱基编辑

由于具有更宽的编辑窗口与更好的序列兼容性,ABE8r可以有效编辑其他ABEs难以编辑的疾病相关位点。

2024-01-03