全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Lancet | 从生活方式调整到药物干预：四川大学李舍予团队总结了有关减肥药利弊的最新证据
该研究发现在超重和肥胖的成年人中，芬特明-托吡酯和 GLP-1 受体激动剂被证明是最好的减肥药物；在 GLP-1 激动剂中，semaglutide 可能是最有效的。
2024-04-10
Nat Cancer：药物伊美司他有望治疗人类急性髓性白血病和其它类型癌症
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究有望开启一种靶向作用急性髓性白血病的全新疗法，或能为那些对当前疗法不再产生反应的患者带来一定的治疗希望。
2023-11-03
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
2023-11-08
患帕金森病30年的患者竟能再次正常行走，科学家开发神经假体设备，终于实现帕金森病治疗0的突破
瑞典洛桑联邦理工学院的Grégoire Courtine和Jocelyne Bloch团队联合在《自然·医学》杂志发表论文，
2023-11-10
Biofabrication：科学家开发出一种能寻找治疗人类神经肌肉疾病潜在疗法的新模型
来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究开发了首个真正可扩展的人类iPSC-神经肌肉疾病模型。
2023-09-05
Carl June最新成果：开发表位编辑策略，用一种CAR-T，治疗所有血液癌症
为了克服这一挑战，研究团队使用碱基编辑（base editing）技术开发了一种表位编辑新策略，这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞（HSC）的基因编辑，以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合
2023-09-05
科研人员利用猕猴高维眼动空间解码精神活性药物的效应
精神分裂症（schizophrenia）是具有破坏力的精神疾病，表现为感知、思维、情感和行为等方面的异常。目前，精神分裂症的发病机制尚未完全阐明，原因在于无法在病人身上进行各种侵入式的探测。
2023-10-10
Science：揭示蛋白激酶PIM1控制GBP1 蛋白活性机制，有望开发出针对传染病和癌症的新疗法
一种称为GPB1的蛋白能够攻击受感染细胞中的微生物。GBP1 在炎症过程中被激活，有可能攻击细胞膜并破坏它们。在一项新的研究中，来自英国伯明翰大学和弗朗西斯-克里克研究所等研究机构的研究人员发现了一种
2023-10-15
