Science：与神经系统疾病相关的突变增强低复杂性蛋白序列的自我结合
大多数蛋白折叠成稳定的、形态独特的三维形状。相比之下，真核细胞中10%到20%的蛋白质组并没有采用稳定的结构。
2022-07-15
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
心脏病人救星，无需电池“自我”续航的心脏起搏器来了！
植入心脏起搏器是治疗慢性心率失常的主要方式，心脏起搏器植入患者体内之后可能至少需要运行数十年，因此需要稳定的电力供应。目前，为心脏起搏器供能的主要是电池，电池不仅笨重坚硬，且寿命较短，需要更换。
2022-06-04
Nat Biotechnol：一种新型技术或仅需通过单次注射就能治疗HIV感染
来自以色列特拉维夫大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型独特的AIDS疗法，其或能被开发成为疫苗或对HIV患者进行一次性治疗；本文研究中，研究人员分析了如何工程化改造患者机体中的B细胞。
2022-06-20
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
2022-06-27
每3个月皮下注射一次！Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
2022-06-15
安进olpasiran 2期临床：12周皮下注射一次，Lp(a)显著降低90%以上!
olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成，这是Lp(a)的关键成分，与心血管事件的风险增加相关。
2022-06-02
Molecular Therapy: Nucleic Acids皮下注射FGF21 mRNA治疗可逆转饮食诱导肥胖小鼠的肥胖
近年来，基础RNA生物学和技术的发展带来了基于RNA的策略的相应革命，以产生新型治疗药物，包括反义RNA、小干扰RNA、RNA适配子和信使核糖核酸(mRNA)。
2022-05-30