STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Cell Discovery:揭示胰腺导管细胞和腺泡细胞之间命运转变
为了系统研究胰腺外分泌部细胞谱系命运转变，研究人员建立了一种可以同时示踪胰腺导管细胞和腺泡细胞的新型双同源谱系示踪技术。
2023-02-06
NSR：季红斌/陈洛南/陈海泉合作揭示肺腺鳞癌转分化分子机制及治疗靶点
该研究全面绘制了目前最大规模人肺腺鳞癌的多组学分子全景图谱，利用动态网络标志物临界理论揭示了调控肺腺鳞癌转分化的关键分子机制并提出了潜在的治疗靶点。
2023-03-01
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中，单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2，因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器（Base editor,BE）最早由哈佛
2023-03-06
Nature子刊：杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器，首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη（一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶），大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
2023-01-12
新靶点+新载体：黎松团队通过siRNA联合化疗，增强抗肿瘤免疫反应
这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达，进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP，它可以特异性靶向肿瘤组织，同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA
2022-12-02
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
铁载体头孢菌素Fetroja真实世界数据：治疗耐药细菌感染显示高疗效!
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。Fetroja是针对世界卫生组织（WHO）所确定的具有关键优先权的所有革兰氏阴性病原体提供全覆盖的第一种治疗方法。
2022-10-27
