Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
2023-05-25
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
2023-04-13
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
2023-03-30
Nature子刊：左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来，因其高效性和特异性备受推崇，然而研究发现，这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变，而在体内的长期效应仍不明确。
2023-04-11
Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
实验结果显示，ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后，产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
2023-03-23
Science：利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注（ischemia-reperfusion）。
2023-01-30
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说，这些临床前研究显示，胞嘧啶碱基编辑（CBE）是一种很有前途的技术，基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8，具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）潜力。
2022-12-05
新型碱基编辑器Td-CBE开发成功
Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器，为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时，Detect-seq作为一种平台技术，可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助
2022-11-28
