Sci Signal：揭示特殊蛋白激酶的突变导致人类脊髓小脑共济失调发生的分子机制
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，SCA14相关的突变或会扰乱PKCγ的自我抑制和降解过程，从而导致酶类活性水平的上升，这种持续的“渗漏”活性或许会改变普金吉氏细胞的磷酸化蛋白质组。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris 3期临床：治疗73周，零复发!
Ultomiris是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。
Nature子刊：脑瘫治疗获突破，无创脊髓电神经调节，显著改善脑瘫儿童运动功能
这些研究结果表明，脊髓神经调节和神经康复治疗的联合治疗与脑瘫儿童的GMFM-88评分的的显著改善和临床自主感觉运动功能的改善相关。此外，这些功能的改善与脑瘫儿童父母生活质量的改善相关。
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
Cell：诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸（valproic acid, VPA）---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
Cell子刊：一小部分室管膜细胞有望修复脊髓损伤
在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所的研究人员发现了一群潜伏的干细胞，它们对小鼠中枢神经系统的损伤有反应。如果人类存在类似类型的细胞，它们可以提供一种新的治疗方法来治疗大脑和脊髓损伤。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
你的高脂饮食不仅扩大腰围，还致大脑萎缩！
这项研究中，从小鼠出生8周开始，就被随机分配到标准饮食或高脂饮食30周实验组。在不同的时间间隔监测食物摄入、体重和葡萄糖水平，以及葡萄糖和胰岛素耐量测试和认知功能障碍。
Cell Death and Disease:揭示间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调新机制
研究发现可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能，减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量，起到改善神经细胞功能，促进神经发生的作用。