美国FDA授予ATRS-1902快速通道资格:用于肾上腺危象抢救!
ATRS-1902的开发项目支持使用Vai新型专有自动注射器平台,递送氢化可的松的一种液体稳定制剂,治疗成人和青少年急性肾上腺功能不全(称为肾上腺危象)。
2022-01-19
美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。
2021-12-22
Nature子刊: 通过去甲肾上腺素能信号维持静止的卵母细胞
所有雌性都采取进化保守的繁殖策略;在食物或配偶稀缺等不利条件下,卵母细胞保持静止。然而,维持卵母细胞静止的信号在很大程度上是未知的。
2021-12-07
Cell Rep:参与β-肾上腺素能受体功能发挥的压力信号通路或会促进肿瘤的生长
来自Roswell Park综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究识别出了慢性压力虚弱机体免疫力并促进肿瘤生长的分子机制;相关研究结果指出,β-肾上腺素能受体(β-AR,beta-adrenergic receptor)或许是对压力的免疫抑制和癌症生长的驱动因素,这或许开启了靶向作用受体在癌症疗法和预防性措施中的可能性。
2021-11-10
骨髓增生异常综合症(MDS)新药!德琪医药合作的新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor进入2期研究!
今年5月底,德琪医药宣布,eltanexor的1/2期临床试验在中国完成首例患者给药。
2021-10-22
欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。
2021-07-22
骨髓增生异常综合症(MDS)新药!美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国,Venclexta(唯可来®,维奈克拉)于2020年12月获批,治疗急急性髓性白血病(AML)。
2021-07-22
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML):疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂,可重新激活突变型p53蛋白的活性,诱导程序性死亡。
2021-07-23