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Nature子刊:利用患者来源的iPS细胞重现强直性营养不良1型的骨骼病理

在一项新的研究中,Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞(iPS)产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理,并展示了它们用于药物疗效的定量评估。

2023-01-27

NEJM:局部基因疗法治疗大疱性表皮解症

总的来说,这项3期临床试验结果显示,局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。

2022-12-21

Cell子刊:南京大学陈帅/王宏宇团队揭示骨骼中脂滴与线粒体动态互作的调控机理

该研究揭示了骨骼肌中介导脂滴与线粒体互作的蛋白质机器中的关键组分,并阐明了其动态变化的调控机理(图1)。该研究加深了我们对于运动锻炼改善脂质代谢稳态调控机制以及运动锻炼获益的分子机理的认识

2023-02-27

Nucleic Acids Res:选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性营养不良症的新型疗法

来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现,选择性剪接机制(alternative splicing)或有望补偿基因功能的缺失。

2023-03-02

Cell:北京化工大学刘子鹤团队等提出焦磷酸醇调控酵解和呼吸平衡新机制

该研究发现了焦磷酸肌醇调控参与糖酵解和呼吸的基因表达,完善了一种全局感知ATP水平并调节中心碳代谢的新机制。

2023-02-10

研究发现调控牦牛骨骼能量代谢的分子机制

近日,中国农业科学院兰州畜牧与兽药研究所牦牛资源与育种创新团队发现了参与调控牦牛骨骼肌能量代谢和肌纤维类型转换的关键候选基因、调控因子及信号通路,为牦牛肉品质性状的遗传改良提供了重要参考。

2023-01-04

新靶点+新载体:黎团队通过siRNA联合化疗,增强抗肿瘤免疫反应

这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达,进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP,它可以特异性靶向肿瘤组织,同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA

2022-12-02

Protein & Cell:揭示延缓人类骨骼衰老的新靶标

骨骼肌是执行机体运动功能的主要组织器官之一。与衰老相关的骨骼肌质量和功能减退被称为肌肉减少症(Sarcopenia,肌少症),这种疾病将导致老年人运动能力、平衡能力等身体机能的显著下降

2022-12-07

Redox Biology: 多组学分析显示几丁质酶-3样蛋白1是少症和肝癌之间的关键介质

肝癌是世界上第六大最常见的癌症,也是癌症相关死亡的第四大原因。其中,约90%为肝细胞癌。据估计,中国约占新诊断肝癌的55%,占肝癌相关死亡的45%。

2022-12-12

PPMO介导的外显子跳跃是恢复营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09