Cell：发现阻止肥胖的MC4R基因变异，有望开发出新的减肥策略
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---黑素细胞皮质激素受体4（melanocortin 4 receptor, MC4R）是一种G蛋白偶联受体，它的破坏会导致肥胖。在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员对在来自英国生物库（UK Biobank）中的50万人中鉴定出的61种MC4R变体进行了功能性描述，并且研究了它们与身体质量指数（BMI）和肥胖相关心血管代谢疾病之间的关联性。相关研
RNAi治疗罕见肝病！Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗
研究揭示与工业酵母高温发酵性能相关的遗传变异
酿酒酵母作为一种重要的工业生物，不仅被广泛用于传统食品发酵工业，也是合成生物学和现代发酵工业最常用的底盘细胞之一，用于生物燃料、大宗化学品、天然化合物、医药原料等多元化产品的研发，具有巨大的市场潜力和社会经济效益。酿酒酵母细胞生长需要合适的温度，温度的变化将导致细胞生长和繁殖速度的改变以及细胞酶活性的变化，进而影响产品质量和产量。高温发酵可以降低成本，节约能耗，缩短发酵周期，提高生产效
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
日前，Fibrocell Science宣布与Castle Creek Pharmaceuticals达成一项合作协议，开发和推广Fibrocell的主打在研基因疗法FCX-007，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。RDEB是一种危及生命的罕见遗传疾病，又名“蝴蝶症”。Fibrocell是一家专注于转化自体细胞以治疗皮肤和结缔组织疾病的细胞和基因治疗公司。RDEB是常
罕见肝病新药！首创PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)获突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。BTD是FDA在2012年创建
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
吃下去的益生菌，你怎么知道它不会变异？
吃下去的药物，会怎样在体内代谢？几年前，一个来自TED的视频曾形象地展示了全过程：经过消化后，药物分子会进入血液，循环至全身。随后，这些药物分子会逐渐被排出体内。这个时候，医生就会提醒你，该吃下一顿药了。但我们有没有想过，吃下去的益生菌，会在体内经历一段怎样的旅程？最近，不少生物技术公司正在开发“微生物疗法”，治疗胃肠道疾病或其他代谢疾病。由于这些疗法中包含了大量微生物，有人担心它们会
罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
罕见病新药！美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟，RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法（ERT），目前处于临床前开发阶段，开发用于法韦尔病（Farber disease）的治疗，这
罕见病新药！阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格，治疗特发性肺纤维化(IPF)
2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种