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Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

科研人员利用LADA策略合成非天然氨基酸以及对多肽直接修饰

非天然氨基酸(UAAs)是有机合成中常见的砌块,在蛋白质标记和药物发现等领域都有广泛的应用。由于其巨大的应用潜力,非天然氨基酸的合成长期以来一直是有机合成的重要课题之一,但是现存合成方法往往需要繁杂的

2023-05-18

Cell:碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷(D3 delta severe com

2023-03-30

JCI:重庆医科大学揭示糖异生代谢酶PCK1调控表观修饰抑制肝癌进展的新机制

代谢重编程是肿瘤的重要特征之一,深刻理解并认识代谢酶在肿瘤发生发展的作用和机制一直是当前肿瘤代谢领域的研究热点【1】。

2023-05-17

Cell Death Dis: N-糖基化修饰在癌症发病中的作用

肝癌是世界上第五种最常见的癌症类型,也是肝癌相关死亡的第二大原因,每年新增90多万例,死亡83万。肝癌对人类健康是一个巨大的威胁,尤其是在亚洲人群中。原发性肝癌占肝癌病例的最大比例。

2023-04-14

Nat Commun:科学家通过修饰聚糖分子或有望开发出能改善机体免疫反应的新型HIV疫苗

来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的HIV疫苗,其或能在临床前测试中显示出明显改善中和病毒的能力,其或许会很快在自愿参加临床试验的健康人群机体中进行测试。

2023-05-05

Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法

单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。

2023-04-11

Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器

在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛

2023-03-06

Science:利用新方法破解药物诱导的蛋白翻译后修饰

在一项新的研究中,来自德国慕尼黑工业大学等研究机构的研究人员开发出一种方法,以时间和剂量依赖的方式研究药物诱导的翻译后修饰(post-translational modification, PTM)。

2023-03-30

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23