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礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Vertex创始人加入,加州眼科初创获1.5亿美元融资,预计明年递交NDA批件

日前,美国生物制药公司 Alkeus Pharmaceuticals 宣布完成了 1.5 亿美元 B 轮融资,本轮融资由 Bain Capital Life Sciences 领投

2023-06-07

多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相,Ⅱ期临床数据即将公布

对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法,Dave Fellows 信心满满,“我们当然致力于向前发展,并希望在特定市场实现商业化,但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。

2023-06-16

开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资

目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。

2023-05-22

光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停,临床前数据未达预期

Cyrus Mozayeni 表示,这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性,而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。

2023-04-07

Advanced Materials:洪佳旭/何耀团队在眼科细菌感染性疾病中首次实现ASO向人类耐药菌的特异性递送

该研究利用了细菌特异性ATP结合盒(ABC)糖转运体,通过将ASO搭便车到α(1-4)-糖苷连接的葡萄糖聚合物(GP)上,从而让细菌选择性摄取并内化ASO。

2023-04-26

向大脑深处进发:诺华继续投入,开发CNS靶向AAV基因疗法

诺华决定行使上述选择权,在当初5400万美元预付款的基础上,再额外支付2500万美元预付款,Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款,以及相关产品的特许权使用费。

2023-03-08

诺华Kisqali® III期NATALEE试验在中期分析中达到主要终点,证明对广泛的早期乳腺癌患者具有临床意义的益处

新泽西州东汉诺威2023月3月27日日电 /美通社/ --诺华今天宣布了NATALEE中期分析的积极顶线结果,这是一项III期试验,评估Kisqali(ribociclib)加内分泌治疗(ET)在广泛

2023-03-27