Vertex创始人加入，加州眼科初创获1.5亿美元融资，预计明年递交NDA批件

日前，美国生物制药公司 Alkeus Pharmaceuticals 宣布完成了 1.5 亿美元 B 轮融资，本轮融资由 Bain Capital Life Sciences 领投，TCGX、Wellington Management 和 Sofinnova Investments 跟投。

新闻稿中提到，本轮融资所筹资金将用于支持其用于治疗遗传性眼病 Stargardt 病在研管线 gildeuretinol（ALK-001）的注册和上市工作，以及团队规模的扩张。该公司称，预计很快会将团队扩张到 5 名员工，并有可能在递交 NDA 申请后组建一支超 50 人的团队。与大多数生物技术初创公司不同，这家公司长久以来由一个人经营。

完成融资的同时，该公司还宣布 Vertex Pharmaceuticals（福泰医药）创始人 Joshua Boger 博士已经加入 Alkeus Pharmaceuticals 并担任执行主席。Joshua Boger 于 1998 年创办了福泰医药，并担任首席执行官，在董事会任职，担任科学技术委员会主席。此前，还在默沙东担任化学高级总监，在那里他领导了生物物理化学和针对免疫与炎症的药物化学部门。

“本轮融资能够帮助我们扩大团队，并尽快推动 gildeuretinol 向 FDA 递交批件。Joshua Boger 在领导变革性药物开发和商业化方面经验丰富，这对公司推进 gildeuretinol 的商业化意义重大。”Alkeus Pharmaceuticals 的首席执行官、总裁兼联合创始人 Leonide Saad 说。

Alkeus Pharmaceuticals 是一家处于临床阶段的生物制药公司，由 Leonide Saad 博士和 Ilyas Washington 共同创办。Leonide Saad 曾是一名风险投资家和顾问，他在 2010 年获得了前哥伦比亚大学教授 Ilyas Washington 发明的一种药物许可，并围绕这款药物创立了 Alkeus Pharmaceuticals。

▲图 | 从左到右分别是 Leonide Saad、Joshua Boger 和 Ilyas Washington（来源：Alkeus Pharmaceuticals）

根据官网的描述，该公司专注开发的这款药物是一种用于治疗退行性眼科疾病的新型疗法，这是一种药物分子，其能够减少维生素 A 在眼睛内二聚化时产生的毒性。二聚化是多种眼病中常见不可逆性视网膜损伤的关键诱因，包括 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性（AMD）等。

该公司的核心候选管线是 gildeuretinol（ALK-001），这是一种新型的氘化形式维生素 A，其中三个氢原子被氘原子取代。新闻稿中提到，这种修饰可以明显降低二聚化速率，有望在不扰乱视觉周期的情况下减缓或阻止 Stargardt 病患者视力丧失的进展。这是临床开发中第一个也是唯一一个通过减少眼睛中维生素 A 二聚化且不会对正常视力产生任何影响的 Stargardt 病治疗药物。

在临床前体外试验中，gildeuretinol 能将维生素 A 的二聚化速率减慢 4-5 倍；在体内试验中，gildeuretinol 使维生素 A 二聚化降低了超 80%，并防止了动物模型的失明进展。

目前，该公司针对 Stargardt 病正在或者已经开展了多项临床试验。在针对 Stargardt 病晚期患者的一项为期 2 年、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究（n = 50）中，与安慰剂组相比， 接受 gildeuretinol 治疗组在统计学和临床上均有显著减缓视网膜损伤，且该药物安全性和耐受性良好。

▲图 | 四项 gildeuretinol 在 Stargardt 病中的临床试验正在进行或已完成，前两个数据读数显示出积极的临床治疗数据（来源：Alkeus Pharmaceuticals）

值得一提的是，基于临床II期数据，FDA 已授予 gildeuretinol 突破性疗法认定和孤儿药认定。Alkeus Pharmaceuticals 方面也计划在 2024 年提交 NDA 批件。

此外，现阶段，一项 gildeuretinol 用于干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的继发性地理萎缩 (GA) 患者的临床 III 期试验已经完成全部受试者入组，预计 2023 年晚些时候将会公布试验数据。