国内AAV基因疗法步入爆发前夕,24款IND获批,3款进入III期临床
目前,国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:
2023-07-31
Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机
2023-10-14
Science + Cell子刊:大脑生物钟和外周生物钟之间的同步,可预防衰老,维持肌肉和皮肤正常生理功能
这两项研究揭示了共同的生物钟机制,强调了中枢生物钟与外周生物钟的协同作用对维持肌肉和皮肤的正常功能具有关键作用。
2024-05-13
2024(第二届)合成生物学与生物医学健康大会3月盛大开启!
为深入探讨国内外合成生物学新技术与新理论的研究与应用,解析其在生物医学健康领域的作用机制,促进我国合成生物学产业生态高效布局,“2024(第二届)合成生物学与生物医学健康大会”将于2024年3月28日
2024-02-19
Nat Biomed Eng | 苏州大学刘庄/彭睿/广西医科大学赵永祥:革新抗癌疗法——矿化细菌成为强大的局部免疫疗法新星
该研究开发了一种基于细菌的免疫治疗方法,即溶瘤矿化细菌,通过矿化纳米结构MnO2在灭活细菌表面的生长。所获得的矿化细菌可以作为潜在的免疫刺激剂,在给药到肿瘤后,可以有效地依次激活先天免疫和适应性免疫。
2024-04-01
CAR-T细胞疗法研究进展(第40期)
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2023-11-30
Aging Cell:新的研究揭示预测生物衰老的分子指纹
Gurkar团队确定了 25 种代谢物,并称之为健康衰老代谢指数。他们发现,HAM 指数在区分健康衰老者和快速衰老者方面优于其他常用的衰老指标,包括虚弱指数、步速和蒙特利尔认知评估测试。
2024-03-27
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04