打开APP

退回RET抑制剂普拉替尼权益,已投入10亿美金

2月23日,Blueprint Medicines宣布,罗氏出于战略原因决定终止双方关于转染重排(RET)抑制剂Gavreto(普拉替尼)的合作协议。也就意味着除了大中华区外,

2023-02-24

营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19

Nature子刊:利用患者来源的iPS细胞重现强直性营养不良1型的骨骼病理

在一项新的研究中,Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞(iPS)产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理,并展示了它们用于药物疗效的定量评估。

2023-01-27

首个营养不良(DMD)基因疗法!罗/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

Cell子刊:南京大学陈帅/王宏宇团队揭示骨骼中脂滴与线粒体动态互作的调控机理

该研究揭示了骨骼肌中介导脂滴与线粒体互作的蛋白质机器中的关键组分,并阐明了其动态变化的调控机理(图1)。该研究加深了我们对于运动锻炼改善脂质代谢稳态调控机制以及运动锻炼获益的分子机理的认识

2023-02-27

Nucleic Acids Res:选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性营养不良症的新型疗法

来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现,选择性剪接机制(alternative splicing)或有望补偿基因功能的缺失。

2023-03-02

Cell:北京化工大学刘子鹤团队等提出焦磷酸醇调控酵解和呼吸平衡新机制

该研究发现了焦磷酸肌醇调控参与糖酵解和呼吸的基因表达,完善了一种全局感知ATP水平并调节中心碳代谢的新机制。

2023-02-10

研究发现调控牦牛骨骼能量代谢的分子机制

近日,中国农业科学院兰州畜牧与兽药研究所牦牛资源与育种创新团队发现了参与调控牦牛骨骼肌能量代谢和肌纤维类型转换的关键候选基因、调控因子及信号通路,为牦牛肉品质性状的遗传改良提供了重要参考。

2023-01-04

Protein & Cell:揭示延缓人类骨骼衰老的新靶标

骨骼肌是执行机体运动功能的主要组织器官之一。与衰老相关的骨骼肌质量和功能减退被称为肌肉减少症(Sarcopenia,肌少症),这种疾病将导致老年人运动能力、平衡能力等身体机能的显著下降

2022-12-07

一线、复发/难治适应症同时在我国获批,罗血液肿瘤创新药物优罗华®将改写弥漫大B细胞淋巴瘤治疗标准

优罗华®独有的治疗靶点、独特的作用机制和创新的药物结构决定了其精准、高效的治疗优势。

2023-01-13