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新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。

2023-05-25

张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术,助力下一代细胞疗法开发

SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因,同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看,SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进,包括CAR-T和CAR

2023-05-04

我国生物工业界揭示ADC耐药机制,并展示新一代ADC技术平台

论文作者特别指出,因为ADC是一个包括了生物和化学原件的整合体,需要全体系的设计和验证,包括连接子和载荷化学,ADC整体的分子作用机制,生物学和药理等。

2023-02-02

赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元,开发下一代mRNA递送技术

Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症,这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细

2023-04-17

iScience:魏平团队利用模块重组设计新型嵌合抗原受体,为新一代CAR-T提供筛选平台

该工作利用模块重组设计了一系列新型嵌合抗原受体(CAR),为肿瘤免疫治疗的改进提供了新的工具包及设计思路。

2023-04-06

新一代高选择性ROS1抑制剂来了

他们通过一系列临床前实验显示,NVL-520对多种ROS1融合及其耐药性突变均有效,抑制效力可达到目前临床使用ROS1抑制剂的10-1000倍,并能穿透血脑屏障发挥药效。

2023-03-10

新一代微创血管介入手术机器人完成多例临床试验

近日,中国科学院自动化研究所和华东医院自主研发的全新一代微创血管介入手术机器人VasCure,完成首批5例临床冠脉支架植入手术。手术治疗成功率与器械递送成功率均达100%,不良并发症发生率0%

2023-02-28

Nat Chem Biol:在开发新一代的光激活癌症疗法方面取得新突破

在一项新的研究中,来自英国东安格利亚大学的研究人员在开发新一代的光激活癌症治疗方法又近了一步。这种听起来很有未来感的治疗方法将通过开启嵌入肿瘤附近的LED灯来发挥作用,然后激活生物治疗药物

2023-02-24

新一代ADC药物优赫得在华获批,晚期乳腺癌迎来治疗新希望!

优赫得®是由阿斯利康和第一三共联合开发和商业化的一款独特设计靶向HER2的抗体偶联药物 (ADC)。2022年4月12日,中国国家药品监督管理局药品审评中心将优赫得®纳入突破性治疗品种名单。

2023-02-25

新一代ADC药物奠定基础,刘涛/杨兴团队开发蛋白质多功能修饰平台

该工作开发了一套双功能非天然氨基酸位点特异性引入到蛋白质,进而实现蛋白质多功能修饰的平台,可以轻松获得高产量的蛋白质双偶联物和多偶联物。

2023-02-27