饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
行业洞察 | 当罗氏沉寂、AZ迸发、礼来超越强生，TOP20药企交出Big Pharma成长选规模or选创新的答案！
创新与企业规模站在对立面吗？到底何种策略才能使得创新与企业规模保持良性的平衡，并同时维持增长？TOP20药企的产品布局策略正在给出答案。
阿柏西普 8 mg 治疗糖尿病黄斑水肿，首次实现持续的视力改善，高达 83% 的患者治疗2年时治疗间隔延长到16-24周
该试验研究阿柏西普8mg用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME），延长给药间隔长达24周，对比目前的标准治疗艾力雅®（阿柏西普2mg）固定8周的给药间隔。
JEM：新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失
来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力，视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因，研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变
PNAS：新方法成功地将视网膜中休眠的米勒胶质细胞直接转化为视网膜神经元，有望开发出恢复视力的再生疗法
在一项新的研究中，来自加拿大蒙特利尔大学的研究人员为患有退行性视网膜疾病（degenerative retinal disease）的患者恢复视力带来了新希望。他们发现在视网膜中休眠的细胞---神经胶
强生/传奇生物暂停在英国推出CAR-T细胞疗法
由于强生及其合作伙伴传奇生物难以满足美国患者对CAR-T疗法Carvykti的需求，这两家公司似乎正在调整自己在关键市场之外推出产品的节奏。
Cell Stem Cell：蔡秀军/惠利健团队开展转分化肝细胞生物人工肝治疗肝衰竭的临床研究
该研究建立了临床级hiHep-BAL，先在临床前大动物实验中证明了hiHep-BAL可以治疗术后肝衰竭，进而在大肝切病人中证明其安全性和初步疗效。 这是转分化来源人功能细胞的首次临床应用，也是hiH
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中，对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍，导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
Nature子刊：人工智能利用彩色眼底照片预测视力丧失和中风风险
视网膜静脉阻塞（RVO）是世界上第二大常见的视网膜血管疾病，由血栓阻塞视网膜静脉系统引发。如果诊断太迟或未能及时治疗，会导致患者视力严重下降、视物变形，甚至失明。
Cell Stem Cell：惠利健/李虹/李亦学团队揭示炎症信号通过诱导肝细胞去分化促进肝脏再生
该研究揭示了肝脏损伤下巨噬细胞的炎症信号通过损伤特异的转录调控模式诱导肝细胞去分化的机制，该机制为探索诱导体内重编程的因子，开发治疗肝脏疾病相关药物，奠定了重要的理论基础。