强生/传奇生物暂停在英国推出CAR-T细胞疗法

由于强生及其合作伙伴传奇生物难以满足美国患者对CAR-T疗法Carvykti的需求，这两家公司似乎正在调整自己在关键市场之外推出产品的节奏。

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）正在对这种新型治疗方法进行评估，以便将其纳入英国国民健康保险制度(NHS)。但是，目前，杨森选择不寻求NICE的批准。

该公司没有具体说明推迟Carvykti推出的具体原因。在其声明中，Myeloma UK强调了“供应问题”，因为全球对所有CAR-T疗法的需求都在增加。

Carvykti在美国申报期间，生产方面的限制已经得到了充分的证明。医生们抱怨该药的等候名单很长，生产偏差率相对较高。尽管需求强劲，但Carvykti的销售额在2022年第三和第四季度都稳定在5500万美元。

Myeloma UK首席执行官Sophie Castell在一份声明中称，强生的这一举动“无疑是一个重大打击”，患者可能会在不久的将来寻求其他针对BCMA生物标志物的新治疗方法，包括辉瑞的BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab。

强生也有BCMAxCD3双抗。去年8月，欧盟委员会附条件批准了强生的Tecvayli，该药同样用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。该发言人说，强生去年12月决定不向NICE提交该药的覆盖评估，因此目前尚不清楚英国患者何时可以使用Tecvayli。

与此同时，辉瑞公司的elranatamab和GSK的BCMA抗体偶联药物Blenrep（在确认试验失败后已从美国撤出）今年将接受NICE评估，Myeloma UK指出。

至于另一款BCMA CAR-T药物，BMS的Abecma，其NICE评估过程似乎在2020年就停滞了。Myeloma UK表示，由于几个因素，包括大流行对临床试验供应的影响，BMS当时搁置了Abecma在英国的上市计划。

在欧洲其他地方，强生已于5月获得欧盟委员会附条件批准，在德国推出Carvykti。该发言人说，与在美国一样，强生正在采取“分阶段的方法”启动经过认证的治疗中心。

为了解决制造方面的限制，传奇生物去年10月公布了一项计划，将对强生在新泽西州Raritan的一家共享细胞疗法制造工厂的投资增加一倍。合作伙伴还在比利时Ghent建造另一个工厂。尽管投入了大量资金，但强生发言人没有给出解决产能不足的确切时间表。

同时，Abecma和Carvykti在最近的III期临床试验中获胜后，有望扩展适应症，治疗更多早期骨髓瘤患者。尽管如此，由于没有足够的可用产量，医生可能会把细胞疗法留给那些已经没有选择的患者。

参考资料：

J&J shelves Carvykti's UK launch amid manufacturing shortfalls (fiercepharma.com)