打开APP

肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。

2022-02-17

罕见RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发神经病:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

肾上腺脊髓神经病(AMN)新药!美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体,在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。

2022-02-18

Nat Med:病例研究显示一名多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR-T细胞治疗出现类似于帕金森神经系统症状

在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员首次报告与一种称为CAR-T细胞疗法的新形式免疫疗法有关的潜在严重副作用,其中这种CAR-T细胞疗法近期被批准用于治疗多发性骨髓瘤。他们的发现作为病例研究发表在2021年12月的Nature Medicine期刊上。

2021-12-19

罕见RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发神经病!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-10-29

罕见RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发神经病:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-09-08

罕见RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-09-16

罕见RNAi疗法!vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-06-30

《柳叶刀神经病学》点评颅内压监测全球研究进展

《柳叶刀神经病学》(影响因子30.039)正式发表了上海交通大学医学院附属仁济医院首席专家、上海市颅脑创伤研究所所长江基尧教授团队的特邀点评文章《全球颅内压监测的应用价值评估》。再次受到《柳叶刀神经病学》的邀请对重要临床进展做点评,充分显示了江基尧教授以及仁济医院颅脑创伤团队在国际学术界的重要影响力。文章对同期发表的一项纳入42个国家146家单位的颅内压监测

2021-06-19

慢性炎症性脱髓鞘性多发神经病(CIDP)新药!美国FDA批准辉瑞Panzyga(注射用人类免疫球蛋白)!

CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变,静脉给药免疫球蛋白(IVIg)是最常用的一线治疗药物。

2021-02-16