Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
新升级第三代红绿多巴胺探针工具包上线
多巴胺作为最重要的神经递质之一，在生物体调控奖赏、成瘾、学习记忆以及运动等生理功能中发挥着至关重要的作用。多巴胺系统的失调与帕金森、精神分裂症等多种精神疾病密切相关。
2023-12-14
Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”，实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白，由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小，因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
2024-04-21
Nature：新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。
2024-04-28
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02
消除疟疾病媒，加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊
近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果：“A confinable female-leth
2023-07-12
PNAS：王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞，实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看，该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞介导的细胞毒性（ADCC）中的抑制作用，有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
2023-09-13
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
2023-10-15