刚刚，CDE发布《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》
细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人对相关产品的沟通交流需求也与日俱增。我国尚无针对细胞和基因治疗产品沟通交流临床相关指导原则出台，为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床
2023-07-25
Cell：新研究有助于确定使我们成为人类的基因变化
大约700万年前，人类从我们最接近的动物亲戚黑猩猩那里分离出来，在进化树上形成了我们自己的分支。在此后的时间里---从进化的角度看是短暂的---我们的祖先进化出了使我们成为人类的性状，包括比黑猩猩大得
2023-06-27
Cell子刊：上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统
CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统，拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。
2023-07-11
NEJM：罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗
该论文报道了两个特殊病例，研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素（Leptin）的基因出现突变，导致了他们贪食和肥胖，研究团队通过美曲普汀（Metreleptin）结合饮食和锻炼，
2023-06-20
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
2023-06-30
Diabetic Med：科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现，12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达，而这在老年患者机体中或许并不会发生。
2023-07-18
Nature Medicine：吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说，该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究，也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
2023-07-26
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12
Cell Death and Disease:科学家们揭示了乳腺癌的亚型特异性治疗基因靶点及其microRNA调控网络
乳腺癌是世界范围内最常见的恶性疾病，也是女性死亡的第二大原因。BC的临床治疗取决于肿瘤大小、结节状态、远处转移和BC分子亚型。
2023-07-27