Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生
实验结果显示，ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后，产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
2023-03-23
阿尔茨海默病新曙光：宋娟/李亚东等发现激活新生神经元，可恢复认知和情感缺陷
该研究证明了即使只增强一小部分（大约300个）经过SuM修饰的新生神经元（ABN），就足以恢复阿尔茨海默病（AD）相关的认知和情感障碍。更重要的是，这项研究提供了新的依赖于新生神经元（ABN）活性的信
2023-04-12
Nature子刊：浙大陈静海团队揭示心肌细胞线粒体蛋白翻译缺陷触发的线粒体与细胞核的信号互作网络调控机制
该研究揭示了心肌中线粒体自身蛋白翻译机制缺陷触发线粒体与细胞核之间的级联网络调控，为线粒体缺陷型心肌病及心衰治疗提供了新的潜在靶标和理论基础。
2023-04-07
Circ Res：针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中，来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
2023-02-21
NEJM：世界首例，在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何，Jennifer Cohen 表示，她对此持“谨慎乐观”的态度，他希望在患者的一生中保持谨慎和监测，患者前五年的表现得情况非常关键。
2023-01-05
Redox Biology: 糖尿病内皮细胞的糖酵解依赖DNA修复缺陷为糖尿病血管并发症提供新的治疗靶点
糖尿病心血管疾病和微血管并发症，如糖尿病视网膜病变(DR)，是糖尿病患者发病和死亡的主要原因，糖尿病血管并发症的患病率正在迅速增加。
2023-01-30
Science：出生后对神经回路缺陷进行较早的干预竟可延缓亨廷顿病发生
鉴于认识到在表达mHTT的胚胎中观察到的变化影响到由神经元活动调控的过程，研究人员在一项新的研究中，假设这些变化应该伴随着皮层回路生理学的变化。
2022-09-27
成功「孵化」双胞胎，一出生就30岁
近日，美国一对夫妇使用别人捐赠的冷冻胚胎顺利诞下一对双胞胎，名为Lydia和Timothy Ridgeway（图1）。殊不知，胚胎竟在液氮罐里
2022-11-24
Cell子刊：研究揭示CMPK2基因缺陷导致线粒体障碍和家族性脑钙化症
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心熊志奇研究组、福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金/王柠团队、山东大学齐鲁医院焉传祝/赵翠萍团队合作，在
2022-12-01