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在体内利用碱基编辑器让隐性遗传性耳聋小鼠恢复部分听力

2020年6月9日讯/生物谷BIOON/---当Wei Hsi Yeh还是一名年轻的本科生时,她的一位男性好友在一个月的时间里,从正常听力变成了全聋。他当时29岁。没有人知道他为什么会失去听力,医生至今也不知道。Yeh上个月刚从美国哈佛大学获得化学博士学位,她的好友失去听力让她感到沮丧和恐惧。她的研究生生涯致力于解决听力丧失背后的巨大遗传之谜。在美国,每8个

2020-06-09

Cell Stem Cell:利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病

2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切掉,并用一个未发生突变的片段进行替换,而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此,使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今,在一项新的研究中,来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大学等研究机构的研究

2020-02-26

华人科学家最新两篇Nature Biotechnology构建出超精准的碱基编辑器

2020年2月12日讯/生物谷BIOON/---基于CRISPR的基因编辑具有潜在的治疗优势,但也存在一些技术缺陷。在这些基因编辑工具中,碱基编辑器可以重写组成DNA的四个碱基:腺嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、胸腺嘧啶(T)和鸟嘌呤(G)。如今,在两项新的研究中,来自美国布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所的研究人员发明了新的CRISPR工具,这些工具通过改进碱基

2020-02-12

研究揭示碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库

近日,中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作,系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器(baseeditor)的效能差异,并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库(BEable-GPS, Base Editable prediction of Global Pathogenic SNVs),相关成

2019-10-26

Nat Biotechnol:构建出具有自我编辑活性的DNA碱基编辑器

2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---2016年,Komor等人利用16个碱基长的XTEN接头(XTEN linker)将大鼠胞苷脱氨酶APOBEC1与dCas9连接在一起,从而构建出第一代碱基编辑器(BE1)。BE1表现出大约5个核苷酸的活性窗口(activity window):靶位点4~8。为了增加体内编辑效率,第二代碱基编辑器(BE2)系统除了将胞苷脱氨酶与dCas9连接在一起之

2019-09-21

Nat Biotechnol:开发出靶向能力和编辑效率得到改善的碱基编辑器

2019年7月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所、哈佛大学和波士顿儿童医院的研究人员利用一种称为“噬菌体辅助的碱基编辑器连续进化(phage assisted continuous evolution of base editors, BE-PACE)”的系统开发出一种改进碱基编辑器的编辑效率的新方法。相关研究结果于2019年7月22日在线在Nature Bi

2019-07-28

Nat Biotechnol:新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围

2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的,它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割双链DNA。图片来自Nature Biotechnolo

2019-07-22

DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变!

2019年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自中国科学院和四川大学等机构的科学家们通过研究发现,DNA碱基编辑器能够产生成千上万个脱靶的RNA单核苷酸变异(SNVs),同时通过将点突变引入脱氨酶或能消除这些脱靶的SNVs;本文研究揭示了此前DNA碱基编辑器风险中被忽略的一方面,同时研究者通过引入工程化的脱氨酶或有望解决这一问题。图片来源

2019-06-12

Science子刊:一种新型腺嘌呤碱基编辑器可让细胞RNA编辑最小化

2019年5月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所和哈佛大学的研究人员发现有证据表明使用碱基编辑器会导致细胞中出现意想不到的RNA编辑。相关研究结果发表在2019年5月8日的Science Advances期刊上,论文标题为“Analysis and minimization of cellular RNA editing by DNA adenine base

2019-05-20

CRISPR碱基编辑器能够诱导大量的脱靶RNA编辑

2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率,这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究结果于2019年4月17日在线发表在Nature期刊上,

2019-04-21