刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
2023-04-20
Nature子刊：杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器，首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη（一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶），大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
2023-01-12
新型碱基编辑器Td-CBE开发成功
Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器，为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时，Detect-seq作为一种平台技术，可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助
2022-11-28
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
估值17亿美元，刘如谦的先导编辑公司募资1.5亿美元上市
刘如谦团队将 TwinPE 系统对杜氏肌营养不良症（DMD）细胞进行了验证，成功实现了高达780个碱基长度的DNA精确删除，包括51号外显子，编辑效率高达28%，而且仅有5.1%的插入缺失
2022-10-17
上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd
该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化，TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。
2022-08-16
大幅提高安全性，谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑器
研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率，在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。
2022-08-02
领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统，自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具，其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台，被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链
2022-08-10
