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C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-03-25

Nature Cell Biology:揭示HSF1的可诱导和可逆相分离介导热休克转录应答的作用机制

哺乳动物细胞的转录调控是迄今发现的最复杂的调控系统之一,对基因的选择性表达和细胞分化等过程起主要控制作用。细胞在热休克应答中快速改变基因表达以应对热损伤,然而,基于经典蛋白质-DNA相互作用的模型并不能充分解释由急性应激触发的显着转录激活,HSF1快速并可逆地调节热休克基因转录的分子机制仍未知。膜生物学国家重点实验室、北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPI

2022-03-24

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-02-25

Science:泛素化对于热休克后细胞活性的恢复至关重要

2021年6月29日讯/生物谷BIOON/---为了应对许多类型的应激,真核细胞启动了一种适应性的和可逆的反应,包括下调关键的细胞活动,同时将细胞质中的mRNA封存到称为应激颗粒(stress granule)的结构中。伴随着这些应激反应的是泛素化的全局性增加,传统上人们认为这种情形是由于需要降解错误折叠或受损的蛋白质。然而,人们还没有详细表征泛素组(ubi

2021-06-29

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2021-06-20

Cell论文详解在SARS-CoV-2感染和细胞因子休克综合征中,TNF-α和IFN-γ引发炎症细胞死亡、组织损伤和死亡机制

2020年11月23日讯/生物谷BIOON/---COVID-19大流行继续导致重大疾病和死亡,而治疗方案仍然有限。在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员发现了一种潜在的策略,可以防止COVID-19患者出现危及生命的炎症、肺部损伤和器官衰竭。相关研究结果于2020年11月18日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“Synergism of

2020-11-23

美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物:热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-09-18

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-07-20

脓毒性休克创新疗法!adrecizumab概念验证II期研究成功,靶向肾上腺髓质素恢复&维持血管完整性!

2020年02月25日讯 /生物谷BIOON/ --Adrenomed AG是德国一家临床阶段的生物制药公司,于2009年由一个拥有数十年脓毒症方面的深入经验以及诊断和药物开发深厚知识的管理管队创立,致力于通过保护血管完整性来挽救治疗方案有限的危重病患者生命。其先导候选药物adrecizumab是一种首创的(first-in-class)单克隆抗体,通过靶向

2020-02-25

休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲,今年申请上市!

2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示,在过去两年中,arimoclom

2020-01-04