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Science子刊:新研究详细描述了舞蹈病的两种蛋白标志物在患者中的动态变化

2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)是一种无法治愈的神经退行性疾病。在一项新的为期两年的纵向研究,来自英国伦敦大学学院等研究机构的研究人员揭示了与亨廷顿舞蹈病有关的两种蛋白如何随着时间的推移在患者和携带导致这种疾病的基因突变的尚未有症状的人中发生变化。通过详细说明这两种疾病标志物的动态变化

2020-12-20

Science:舞蹈病改变人类神经发育

2020年7月17日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。这种疾病是由亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)编码基因发生突变引起的。患有HD的人会经历沮丧、易怒以及其他神经系统和行为问题。他们也可能在处理信息和控制身体动作方面有困难。虽然HD是一种晚期表

2020-07-17

EMBO J: 新研究有助于治疗舞蹈

在最近一项研究中,科学家们发现了一种名为“ TBK1”的酶在调节亨廷顿蛋白的降解和清除中起着核心作用。

2020-08-07

全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)在中国获批上市,治疗舞蹈病和迟发性运动障碍!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

2020-05-23

舞蹈症“首个疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停,III期不受影响!

2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月

2020-03-09

舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

2020-02-19

Nature:复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗舞蹈病等polyQ疾病

2019年11月18日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。它的临床症状包括不受控制的舞蹈样行为(即舞蹈病)以及认知不足和精神异常。鉴于导致这种疾病的亨廷顿蛋白突变体(mutant huntingtin, mHTT, 突变型HTT)的生化活性尚未表征,因此通过传统药物发现方法发现阻断这些致病性蛋白生

2019-11-18

Science子刊:新策略有望治疗舞蹈病

2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在探究星形胶质细胞在亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)中发挥作用的过程中,鉴定出一种可能阻止这种疾病并修复它导致的某些损伤的潜在策略。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“Astrocyte

2019-10-22

Nat Biotechnol:新研究有助于舞蹈症的药物开发

2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种发病速度缓慢的遗传性疾病,往往在中年之后才会出现。然而新的研究结果表明,对于亨廷顿氏症患者而言,大脑中的某些变化可能在症状出现之前很久就会出现。在最近一项研究中,来自洛克菲勒的科学家们通过新型技术将该疾病的发展追溯到大脑刚刚开始形成的早期发育阶段。(图片来源:Www.pixabay.com)Ali Brivanlou教授实验室开发了

2019-09-19

CAG重复序列决定着舞蹈病发病时间

2019年8月15日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是一种遗传性的致命性疾病。在这种疾病中,大脑中的神经细胞随着时间的推移而遭受破坏。它在生命中的任何时候都可能变得明显,但通常开始于一个人的三四十岁。在一项新的研究中,来自亨廷顿舞蹈病基因修饰物联盟(Genetic Modifiers of Huntington’s Disease Con

2019-08-15