Hum Mol Genet：治疗亨廷顿氏病的新靶点

Nat Chem Biol：发现致亨廷顿病新蛋白

近日，Gladstone研究所的科学家们在国际权威杂志《自然—化学生物学》上发表文章"Identifying polyglutamine protein species in situ that best predict neurodegeneration"，称他们发现了一种新的与亨廷顿病相关的蛋白质，这一蛋白质可以影响亨廷顿病症状的周期与严重程度，该发现为这种疾病提供了新的治疗途径。

Neuropsychopharmacol：心境稳定剂或可治疗亨廷顿氏病

近日，一项发表在Neuropsychopharmacology杂志上的研究"Combined Treatment with the Mood Stabilizers Lithium and Valproate Produces Multiple Beneficial Effects in Transgenic Mouse Models of Huntington's Disease"指出...

Cell Reports：科学家开发出新药物治疗亨廷顿氏病

2012年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，美国科学家们设计出一种化合物能够抑制小鼠亨廷顿氏病症状。该化合物是一种合成的抗氧化剂，能作用于细胞内的细胞器线粒体。在许多神经退行性疾病包括老年痴呆症、帕金森氏症和亨廷顿氏症中都存在线粒体的氧化损伤。 科学家们用合成的抗氧化剂XJB-5-131治疗遗传突变的亨廷顿氏病小鼠。该化合物能改善线粒体功能，促进神经元的存活。

JCI：白细胞中亨廷丁蛋白或助科学家追踪亨廷顿氏疾病的进展

2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的一项研究报告指出，一项用于测定引发亨廷顿氏病（HD）毒性蛋白水平的光学技术，可以被用于揭示血细胞中的蛋白质组建和构成。这项研究为揭示蛋白质如何促使大脑损伤以及用于监测HD病情的进展提供了新的思路。

Cell Stem Cell：利用人胚胎干细胞产生GABA能神经元或可治疗亨廷顿舞蹈症

美国威斯康星大学麦迪逊分校神经科学家Su-Chun Zhang实验室利用人干细胞制造GABA能神经元。GABA能神经元是一种脑细胞，如果它们发生退化，则能够导致亨廷顿舞蹈症---这种疾病的典型特征就是病人运动感功能严重退化以及其他症状。Zhang和他的同事们证实在亨廷顿舞蹈症小鼠模式动物中观察到的严重性运动障碍能够通过移植实验室制造的GABA能神经元得到矫正。图片来自Su-Chun Zhang。

JBC：发现舞蹈病神经元线粒体DNA氧化损伤的机制

亨廷顿氏舞蹈病是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍、认知和精神紊乱，一般在发病后10-15年内死亡。该疾病的病理特征是大脑纹状体神经元的渐进性丢失，但亨廷顿基因突变导致纹状体神经元选择性死亡的机制还不清楚，目前也没有任何治疗手段。前人一系列研究发现，与大脑其他区域相比，舞蹈病病人的纹状体区具有显着升高的氧化应激水平，然而氧化应激的来源和机制目前不清楚。

梯瓦2600万美元买进亨廷顿舞蹈症实验性药物Hentexil

2012年9月29日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）宣布，已与丹麦NeuroSearch公司签署了一项资产转让协议，购买有关候选药物Hentexil（pridopidine/ACR16）的所有权利、资产及债务。目前该药正被开发用于亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）手部运动、平衡、步态障碍的对症治疗。

PNAS：美发现可侦测亨廷顿氏病生物标记

作为一种神经退行性疾病，亨廷顿氏病目前没有有效疗法。不过，美国研究人员日前发现一种有望用于“侦测”亨廷顿氏病的生物标记，这将使医生有机会及时了解该病进程并寻找新疗法。

：提高调节酶的表达水平或可治疗亨廷顿病

麻省总医院的研究团队近日在《自然-医学》（Nature Medicine）杂志发表论文称，提高关键调节酶在大脑中的表达水平，可延缓亨廷顿病（HD）及其他神经退行性疾病脑细胞的破坏，从而起到治疗疾病的目的。 亨廷顿病、帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病有各自不同的使动因素，但其病变类型却大致相同，如非正常蛋白质的积聚，神经细胞破坏等。