新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
2023-05-22
张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术，助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因，同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看，SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进，包括CAR-T和CAR
2023-05-04
第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行，为罕见病产业上下游提供交流平台，助力健康中国！
3月18日，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开，专家学者共聚一堂，为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策，共谋进步
2023-03-20
患者出现严重不良反应，下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
2023-01-10
植物合成生物学公司Calyxt退市，将与农业基因编辑先驱合并，拟二季度完成交易
总部位于罗斯维尔的 Calyxt（Nasdaq: CLXT）是一家植物合成生物学公司，从明尼苏达大学拆分成立。2018 年，该大学的研究人员“关闭”了大豆中产生反式脂
2023-01-28
1，25-二羟基维生素D缺乏通过下调Sirt1基因表达加速衰老相关骨关节炎
以疼痛、关节软骨进行性丧失和结构改变为特征的骨性关节炎(OA)在老年人中非常常见。维生素D缺乏也是一个常见的健康问题。全世界有超过10亿人缺乏或缺乏维生素D。
2023-01-31
西比曼二代CAR-T产品1期临床结果发表，客观缓解率达96.4%
在28例可评估患者中，C-CAR088展现出较高的抗肿瘤活性，ORR（客观缓解率）为96.4%，是R/R MM一种有前景的治疗选择。
2022-10-10
