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  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • 罕见病新药!Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,加拿大卫生部已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批,此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR

  • 全球首款RNAi药物!Alnylam在德国推出Onpattro(patisiran),治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,在德国推出Onpattro(patisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟,Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al

  • 全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准

    美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是,此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。此次批准,是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机(2

  • RNAi vs 反义RNA颠覆对决!治疗hATTR淀粉样变性,谁更胜一筹?

    2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusinersen)

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • 首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

    2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比

  • 重磅!遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验!

    2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日,ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布,治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi(RNA干扰)药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点,圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏

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