囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！brensocatib II期临床：显著降低肺加重风险!
brensocatib是一种新型口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，尚无专门针对NCFBE的治疗方法。
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
干细胞因子和外泌体吸入疗法有望治疗肺纤维化
来自北卡罗莱纳州立大学的一项最新研究表明，通过雾化吸入的方式输送肺干细胞分泌物（包括外泌体和和其他细胞分泌因子）可修复小鼠和大鼠因肺纤维化所致的肺损伤，这项工作为肺纤维化患者提供了一种潜在的无创治疗手段。本文通讯作者程柯教授是 Randall B. Terry Jr. 再生医学杰出教授，北卡罗莱纳州立大学/北卡罗莱纳大学教堂山联合生物医学工程系教
罗氏抗纤维化口服疗法获FDA突破性疗法认定
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型，会导致肺部纤维化，肺功能下降，生活质量恶化和早夭。尽管疾病的