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正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Nat Commun:科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗,其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症,这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体,同时还使得健康的细菌酶类保持完整。

2024-01-17

Nat Immunol:利用改良的CAR-T细胞提高癌症免疫疗法的疗效

CAR-T细胞是个性化癌症疗法之一,自2018年起已在欧洲的专业中心使用。在这种复杂的疗法中,从癌症患者的血液中提取免疫细胞,更准确地说,是T细胞,在实验室中对它们进行基因改造,使之表达识别肿瘤抗原的

2023-11-27

Cancer Cell:科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功

生物标志物是个体化医学的重要组成部分,其能帮助临床医生做出明智的医疗决策,并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。

2024-03-05

Cell子刊:患者来源肿瘤芯片,用于评估肺癌患者对抗PD-1疗法的反应

该研究提出了一种利用活体成像和先进的图像分析算法来快速、精确地测量体外免疫检查点抑制剂(ICI)对T细胞介导的肿瘤细胞杀伤效果的肺肿瘤芯片(ToC)平台的开发和验证。

2024-05-09

NAR:开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统

研究人员合成了一种名为L687的新型化合物,其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道,当钙离子通过开放通道流入细胞时,其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。

2024-05-04

Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28

Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复

这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。

2024-02-15

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

Pharmaceuticals:科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂

本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略,同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。

2024-03-10